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一、政策動向

●國家藥監局召開加入藥品檢查合作計劃工作重點省份推進會

據國家醫保局9月(yue)11日(ri)消(xiao)息(xi)，9月(yue)8日(ri)，國家藥(yao)監(jian)局藥(yao)品(pin)監(jian)管司在(zai)江蘇省南京市召開(kai)加入藥(yao)品(pin)檢查合作計劃（PIC/S）工作重點省份推進(jin)(jin)(jin)會(hui)。會(hui)議(yi)總(zong)結了申請加入PIC/S工作階段性進(jin)(jin)(jin)展，對申請材料進(jin)(jin)(jin)行深入研究(jiu)討論，明確了下一階段主要任(ren)務(wu)和工作要求。

會(hui)(hui)議強調，各有關單(dan)位要(yao)(yao)加(jia)(jia)強工(gong)作(zuo)協調與配合，全(quan)力以赴(fu)做(zuo)好申請資(zi)料準備工(gong)作(zuo)，確保任務如(ru)期(qi)完(wan)成。會(hui)(hui)議要(yao)(yao)求，各級藥(yao)品監管部(bu)門(men)要(yao)(yao)以申請加(jia)(jia)入(ru)PIC/S為契機(ji)，持(chi)續完(wan)善藥(yao)品檢(jian)查制度(du)和管理體系，著力加(jia)(jia)強檢(jian)查員隊伍建(jian)設，穩步提升我國(guo)藥(yao)品監管國(guo)際(ji)化(hua)、現代化(hua)水平。

●三部門：三個藥品被納入精麻藥品目錄

9月11日，國家藥(yao)監局、公(gong)安部(bu)、國家衛生健康委關于調整麻醉藥(yao)品和精神藥(yao)品目錄的公(gong)告(gao)（2023年(nian)第(di)120號）。

根(gen)據《麻醉(zui)(zui)藥(yao)品(pin)(pin)和(he)精神藥(yao)品(pin)(pin)管(guan)理條例》有關(guan)規定(ding)，國(guo)家藥(yao)品(pin)(pin)監督管(guan)理局、公安部、國(guo)家衛生健康委員會決(jue)定(ding)調整麻醉(zui)(zui)藥(yao)品(pin)(pin)和(he)精神藥(yao)品(pin)(pin)目錄。現公告如(ru)下：

一、 將泰(tai)吉利定列入麻醉藥品目錄。

二(er)、 將地達西尼(ni)、依(yi)托咪酯（在中國(guo)境內批準上市的含(han)依(yi)托咪酯的藥品制劑除外）列(lie)入第二(er)類精(jing)神藥品目(mu)錄。

三(san)、 將(jiang)莫達非尼(ni)由(you)第(di)一類精神藥品調(diao)整為(wei)第(di)二類精神藥品。

本公告自2023年10月1日起施(shi)行(xing)。

●醫療器械管理法首次被列入立法規劃

9月(yue)8日(ri)，十四屆全國人大(da)常委會(hui)立法(fa)(fa)規(gui)劃(hua)(hua)發布。在(zai)第(di)二類“需要抓緊工作、條件成熟時提請審議(yi)的法(fa)(fa)律草(cao)案”項(xiang)目中，醫(yi)療(liao)器械管(guan)理法(fa)(fa)首次被(bei)列入立法(fa)(fa)規(gui)劃(hua)(hua)。這意(yi)味著，繼藥師法(fa)(fa)、醫(yi)療(liao)保障法(fa)(fa)后，又一部醫(yi)藥衛生(sheng)領域被(bei)列入立法(fa)(fa)規(gui)劃(hua)(hua)。

近年來，隨著醫療器(qi)(qi)械(xie)(xie)審評(ping)審批(pi)制度改(gai)革持續深化，截(jie)至目前已批(pi)準229個創新醫療器(qi)(qi)械(xie)(xie)上市，部(bu)分產(chan)品(pin)達到國際領(ling)先水平。我國醫療器(qi)(qi)械(xie)(xie)產(chan)業蓬(peng)勃發展，2022年醫療器(qi)(qi)械(xie)(xie)主(zhu)營(ying)業收(shou)入(ru)達到1.3萬億元，成為(wei)全球第二(er)大(da)市場。此次(ci)十四屆全國人(ren)大(da)常委會立(li)法(fa)(fa)規劃(hua)將醫療器(qi)(qi)械(xie)(xie)管理法(fa)(fa)列入(ru)第二(er)類立(li)法(fa)(fa)項目，體現出(chu)相關立(li)法(fa)(fa)工(gong)作的重要性。

二、藥械(xie)審批

●默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗在華獲批新適應證

9月8日，默沙東宣布，其(qi)PD-1抑制劑(ji)帕博利珠單抗（商品(pin)名：可(ke)瑞達(da)?）已獲得中(zhong)國國家藥品(pin)監督管理局（NMPA）批(pi)(pi)準用于(yu)不可(ke)切除或(huo)轉(zhuan)移性(xing)微衛星高度不穩定型（MSI-H）或(huo)錯配修復基因缺陷(xian)型（dMMR）成人晚期實體(ti)瘤患者(zhe)(zhe)，其(qi)中(zhong)包括(kuo)既(ji)往(wang)接受(shou)過氟(fu)尿(niao)嘧啶類、奧沙利鉑和伊(yi)立替康(kang)治療后疾病(bing)進展(zhan)的(de)結直(zhi)腸癌患者(zhe)(zhe)，及既(ji)往(wang)治療后疾病(bing)進展(zhan)且無滿意替代治療方案的(de)其(qi)他實體(ti)瘤。此(ci)次新適(shi)應證(zheng)的(de)獲批(pi)(pi)是基于(yu)全球II期臨(lin)床試驗KEYNOTE-158和KEYNOTE-164的(de)數據(ju)。

此次獲(huo)批(pi)標志著(zhu)帕博利珠單抗在(zai)中(zhong)(zhong)國境內(nei)迎來首個基(ji)于(yu)(yu)特定生(sheng)物(wu)標志物(wu)狀態(tai)而(er)不基(ji)于(yu)(yu)腫瘤類型的適(shi)應證。2021年，帕博利珠單抗已在(zai)中(zhong)(zhong)國境內(nei)獲(huo)批(pi)用于(yu)(yu)MSI-H/dMMR型結(jie)直腸癌一線治(zhi)療，如今則將為更廣(guang)泛的MSI-H/dMMR型晚期實體瘤患者帶來前沿的治(zhi)療選(xuan)擇(ze)。

MSI是MMR蛋(dan)白功能缺陷(xian)導(dao)致的結果，而這(zhe)種缺陷(xian)會導(dao)致基因組呈現高突變表型(xing)，進而導(dao)致腫(zhong)瘤發生風險增加(jia)。MSI-H表型(xing)在多(duo)種實(shi)體瘤中存(cun)在，如(ru)結直腸癌(ai)(ai)(ai)、胃癌(ai)(ai)(ai)、小腸癌(ai)(ai)(ai)、子(zi)宮內膜癌(ai)(ai)(ai)、尿路上(shang)皮癌(ai)(ai)(ai)、胰腺癌(ai)(ai)(ai)和(he)(he)膽管癌(ai)(ai)(ai)等。MSI檢測(ce)對于包括(kuo)結直腸癌(ai)(ai)(ai)和(he)(he)子(zi)宮內膜癌(ai)(ai)(ai)在內的多(duo)種實(shi)體瘤患者均具(ju)有重要臨床意義(yi)。

●科倫博泰“西妥昔單抗”生物類似藥申報上市

9月(yue)11日(ri)，科倫(lun)(lun)藥(yao)業發布公(gong)告(gao)稱，其控股子公(gong)司科倫(lun)(lun)博泰開發的(de)西妥(tuo)昔(xi)單抗生物類(lei)似藥(yao)A140注射液（商(shang)品(pin)名：達泰萊(lai)）的(de)上(shang)市申請獲(huo)得中(zhong)國國家藥(yao)品(pin)監(jian)督管(guan)理局藥(yao)品(pin)審評(ping)中(zhong)心（CDE）受理，擬定適應癥(zheng)為：1）用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)RAS基因野生型的(de)轉(zhuan)移性(xing)結直腸癌，包括(kuo)與FOLFOX或(huo)FOLFIRI化(hua)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)方案聯(lian)(lian)合用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)一線治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)，以及與伊立替康聯(lian)(lian)合用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)經含伊立替康治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)失敗后的(de)患者(zhe)；2）用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)頭頸部(bu)鱗狀(zhuang)細胞癌，包括(kuo)與鉑類(lei)和(he)氟尿嘧啶化(hua)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)聯(lian)(lian)合用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)一線治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)復發和(he)/或(huo)轉(zhuan)移性(xing)疾(ji)病(bing)，以及與放療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)聯(lian)(lian)合用(yong)(yong)(yong)于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)局部(bu)晚期疾(ji)病(bing)。

三、資(zi)本市場

●擎科生物IPO輔導備案驗收

近期(qi)，證監會官網披露，北京擎科生物(wu)科技股份(fen)有限(xian)公司(si)（以下簡稱“擎科生物(wu)”） IPO輔導(dao)備案驗收(shou)，輔導(dao)機構為中信證券股份(fen)有限(xian)公司(si)，派出(chu)機構為北京證監局(ju)。

官網信息顯示(shi)，擎科生(sheng)物(wu)(wu)成(cheng)(cheng)立于2017年，是自主全(quan)產業鏈(lian)的基(ji)因合(he)(he)成(cheng)(cheng)平(ping)(ping)臺型企業，業務范圍(wei)涵蓋合(he)(he)成(cheng)(cheng)基(ji)因組學(xue)產品及服務、生(sheng)命科學(xue)原料(liao)及設(she)備、生(sheng)物(wu)(wu)制造CXO三大方向(xiang)。擎科生(sheng)物(wu)(wu)稱(cheng)自己(ji)為“基(ji)因工廠”的提出者和踐行者。公司(si)通過搭建基(ji)因合(he)(he)成(cheng)(cheng)要素中原料(liao)、設(she)備的生(sheng)產平(ping)(ping)臺、基(ji)因智能(neng)分子(zi)拆分及組裝技(ji)(ji)術平(ping)(ping)臺、智能(neng)AI算法平(ping)(ping)臺螺旋槳(jiang)系(xi)統，形(xing)成(cheng)(cheng)了(le)合(he)(he)成(cheng)(cheng)要素自主的全(quan)產業鏈(lian)生(sheng)產平(ping)(ping)臺，提供基(ji)因合(he)(he)成(cheng)(cheng)、修飾合(he)(he)成(cheng)(cheng)、抗體蛋白、基(ji)因調控(kong)、基(ji)因檢測、化學(xue)試劑(ji)、分子(zi)試劑(ji)、儀器(qi)設(she)備和多種技(ji)(ji)術服務等。

●沙礫生物宣布完成4億元B輪融資

9月8日(ri)，沙礫(li)生(sheng)物宣(xuan)布完成4億元(yuan)的B輪融資(zi)，本輪融資(zi)由中金資(zi)本旗下基金領投(tou)(tou)，前海方舟、聯東(dong)投(tou)(tou)資(zi)、源(yuan)禾(he)資(zi)本、禾(he)方田合伙企業以及老股東(dong)夏爾巴(ba)投(tou)(tou)資(zi)、德誠資(zi)本、經緯(wei)中國跟投(tou)(tou)。

本輪融資將(jiang)用于支持(chi)公司腫瘤(liu)浸潤(run)淋巴細(xi)胞(bao)(bao)(TIL)療法管線(xian)的開發，包括(kuo)GT101的關鍵臨床試驗以及多項(xiang)下一代基因編輯型TIL管線(xian)的開發，致力(li)于為全球(qiu)實體(ti)瘤(liu)患者打造開創性細(xi)胞(bao)(bao)藥物。

沙礫生(sheng)物成(cheng)立(li)于(yu)2019年，是一(yi)家專(zhuan)注于(yu)腫瘤(liu)免疫(yi)細胞治療，以TIL藥(yao)物為代表研(yan)發管線的(de)創(chuang)新(xin)型醫藥(yao)公司。沙礫生(sheng)物自主研(yan)發的(de)GT101注射(she)液是國內首個獲批注冊臨床的(de)TIL藥(yao)物，目(mu)前即將(jiang)進入關鍵(jian)二(er)期臨床試驗。

四(si)、行業(ye)大事(shi)

●中國科學家世界首次在豬體內培育出人源中期腎臟

據(ju)中國(guo)科(ke)(ke)學院(yuan)廣州生物醫藥與健康(kang)研(yan)究(jiu)院(yuan)最(zui)新消息，該院(yuan)7日(ri)在國(guo)際權威學術期刊Cell Stem Cell（《細胞干細胞》）發(fa)表封面(mian)研(yan)究(jiu)論文，顯示(shi)科(ke)(ke)研(yan)團隊(dui)在豬體內(nei)成功培育人類(lei)腎臟長達28天(tian)，這也是(shi)世界范圍(wei)內(nei)首(shou)次報(bao)告人源化功能器官異種體內(nei)培育案例(li)。

據報道，論文第(di)一作者(zhe)、中(zhong)國科學(xue)院廣州生物醫藥與健(jian)康研究(jiu)院研究(jiu)員賴良學(xue)表示，以前在(zai)豬(zhu)體(ti)內制造人(ren)體(ti)器(qi)官的嘗試沒有成功，但(dan)他(ta)領導的研究(jiu)團隊(dui)改善了人(ren)體(ti)細胞(bao)與受體(ti)組(zu)織的整合，因此能夠在(zai)豬(zhu)身(shen)上培育出(chu)人(ren)體(ti)器(qi)官。

據(ju)悉，研(yan)究小組對(dui)人類干細胞進行了基(ji)因改造，使(shi)其更(geng)好地與(yu)豬細胞融(rong)合，而不會自毀。

同時(shi)，研(yan)究小組(zu)從小豬胚胎中移除了腎臟發育的兩(liang)個重(zhong)要基因(yin)，這樣人體細胞就(jiu)會被吸(xi)引過來生長腎臟。

研究人(ren)員(yuan)共將1820個胚(pei)胎(tai)(tai)移(yi)植到13頭母(mu)豬體內。28天后(hou)，他們對5個胚(pei)胎(tai)(tai)進(jin)行了分(fen)析，發現它們的腎臟似乎已正常進(jin)入第二(er)發育階段(duan)。人(ren)類細胞(bao)大部分(fen)如愿進(jin)入了腎臟，而不(bu)是胚(pei)胎(tai)(tai)的其他部位。

研究人(ren)員接下來希望讓(rang)腎(shen)臟在豬胚胎(tai)中發育(yu)更長時間，以幫助了(le)解這些器官的早期(qi)發育(yu)以及疾病是(shi)如何出(chu)現的。

他(ta)們還打算嘗試生成心臟和(he)胰腺等其他(ta)人體器官。