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一(yi)、政策動向
●國家藥監局發布《2022年度藥品審評報告》
9月6日，國(guo)家藥(yao)監局發布(bu)《2022年度藥(yao)品審(shen)評報(bao)告》。
報告顯示：全年審(shen)(shen)評通過建議批準21個(ge)創新(xin)藥(yao)，含3個(ge)首創新(xin)藥(yao)（First-in-Class）；全年整體按審(shen)(shen)評時限審(shen)(shen)結率提(ti)升至(zhi)99.80%；兒(er)童(tong)用(yong)藥(yao)批準數量為(wei)66個(ge)，創歷史新(xin)高；10個(ge)中(zhong)藥(yao)新(xin)藥(yao)（包含中(zhong)藥(yao)提(ti)取(qu)物(wu)）獲批上市。
已發布的三批(pi)81個(ge)臨床急需(xu)境外(wai)新藥(yao)中，截(jie)至(zhi)2022年底，已有54個(ge)品種(zhong)提出注(zhu)冊申請，均已獲批(pi)上市(shi)，按時(shi)限審(shen)(shen)結(jie)率達100%。獲批(pi)品種(zhong)包含許多罕見病用藥(yao)、兒童用藥(yao)和抗腫(zhong)瘤藥(yao)等，中國患者基(ji)本可以同步(bu)享受到全球(qiu)藥(yao)品創新研(yan)發的最新成(cheng)果(guo)。報告(gao)顯示，突破性治(zhi)療藥(yao)物、附條(tiao)(tiao)件批(pi)準、優先審(shen)(shen)評審(shen)(shen)批(pi)和特別(bie)審(shen)(shen)批(pi)，四條(tiao)(tiao)快速通道充分發揮優勢，審(shen)(shen)評資源持續(xu)向臨床急需(xu)、具(ju)有臨床優勢的產品傾斜。
●國家藥監局發布《藥品網絡交易第三方平臺檢查指導原則（征求意見稿）》
9月5日(ri)，國家藥(yao)監局綜合司公開征求《藥(yao)品網(wang)絡(luo)交易第三方平臺檢查指(zhi)導原則(ze)（征求意見稿）》意見。
為指導各地藥品監(jian)督管理部(bu)門更好地開展藥品網絡交易第三(san)方(fang)平(ping)(ping)(ping)臺檢查工作，督促(cu)平(ping)(ping)(ping)臺企(qi)業依(yi)法(fa)履行法(fa)定義務，落實平(ping)(ping)(ping)臺主體責任，國家(jia)藥監(jian)局組織起草了《藥品網絡交易第三(san)方(fang)平(ping)(ping)(ping)臺檢查指導原則（征求意見稿）》，現公開征求意見。
本指(zhi)導原(yuan)則適用于指(zhi)導藥品監(jian)(jian)督管(guan)理(li)部(bu)門對提供第三方(fang)平臺服(fu)務的(de)企業開展監(jian)(jian)督檢(jian)(jian)(jian)查(cha)工(gong)作(zuo)。有關檢(jian)(jian)(jian)查(cha)組織實施(shi)、檢(jian)(jian)(jian)查(cha)機構(gou)和人員、檢(jian)(jian)(jian)查(cha)程序(xu)、常規檢(jian)(jian)(jian)查(cha)、有因檢(jian)(jian)(jian)查(cha)、檢(jian)(jian)(jian)查(cha)與稽查(cha)的(de)銜接、跨(kua)區域(yu)檢(jian)(jian)(jian)查(cha)協作(zuo)、檢(jian)(jian)(jian)查(cha)結果的(de)處理(li)等工(gong)作(zuo)，按照《藥品檢(jian)(jian)(jian)查(cha)管(guan)理(li)辦法(fa)（試行(xing)）》等有關要求執行(xing)。
一、常(chang)規檢查重點考慮因素
（一）首次開展第三方平臺業務的；
（二）無藥品流通(tong)行(xing)業從業背景的(de)；
（三）經營規(gui)模大、覆蓋(gai)范圍(wei)廣、業務(wu)量(liang)較(jiao)大的。
二、有因檢查重點考慮因素
（一）網絡監測、群眾(zhong)信(xin)(xin)訪、投訴舉報(bao)、輿(yu)情信(xin)(xin)息等提示(shi)可能(neng)存在風險(xian)的；
（二）未能及時識別、發現、制止、報告(gao)相(xiang)關風險的(de)；
（三）未嚴格審核、管理平臺內(nei)藥品信息發(fa)布和藥品銷售活動的(de)；
（四(si)）既往多次檢查不合格的；
（五）管理體系與關(guan)鍵崗位負責(ze)人(ren)發生重(zhong)大(da)調整的；
（六）藥品監管(guan)部(bu)門認為(wei)需要開展(zhan)檢查的(de)其他情(qing)況。
三、檢查方式
檢(jian)查(cha)方(fang)式包括現(xian)場(chang)(chang)檢(jian)查(cha)和非(fei)(fei)現(xian)場(chang)(chang)檢(jian)查(cha)。現(xian)場(chang)(chang)檢(jian)查(cha)指檢(jian)查(cha)人員到(dao)企業(ye)開展(zhan)(zhan)第三(san)方(fang)平(ping)臺業(ye)務的經(jing)營場(chang)(chang)所進行檢(jian)查(cha)。非(fei)(fei)現(xian)場(chang)(chang)檢(jian)查(cha)指采用網絡巡查(cha)、網絡監測、視頻電話等(deng)方(fang)式開展(zhan)(zhan)檢(jian)查(cha)。
檢(jian)查組(zu)可根(gen)據工作需要采取現場檢(jian)查和（或）非(fei)現場檢(jian)查方(fang)式。鼓勵各地探索(suo)“線上線下相結合”“交叉互查”等檢(jian)查方(fang)式，運用“以網(wang)(wang)管網(wang)(wang)”的技(ji)術工具豐(feng)富檢(jian)查手段。
二、藥械審批(pi)
●國家藥監局附條件批準納魯索拜單抗注射液上市
近日，國家(jia)藥品(pin)監督(du)管(guan)理局通過優先審評審批程序附(fu)條件批準上海津曼特生物科技有限(xian)公司申報(bao)的(de)納(na)魯索拜單抗注(zhu)射(she)液（商品(pin)名：津立生）上市。該(gai)藥品(pin)用于治療不(bu)可(ke)手(shou)術切除(chu)或手(shou)術切除(chu)可(ke)能導致嚴(yan)重功能障礙的(de)骨(gu)巨細胞瘤成(cheng)人(ren)患者。
納(na)魯索拜單(dan)抗注射液(ye)為(wei)重組(zu)全人源抗核因(yin)子(zi)(zi)-κB受體活(huo)化因(yin)子(zi)(zi)配體（RANKL）單(dan)克隆(long)抗體，通(tong)過(guo)與細胞(bao)表面的(de)(de)RANKL特異性結合，抑制RANKL活(huo)性，從而抑制其參(can)與介導所(suo)引起的(de)(de)骨質(zhi)溶解(jie)和(he)腫(zhong)瘤(liu)生長。該品(pin)種的(de)(de)上市為(wei)患者提供了新的(de)(de)治療選(xuan)擇。
●默沙東九價HPV疫苗新適應癥上市申報獲受理
9月5日，CDE官網顯示，默沙東九價人乳頭瘤病(bing)毒疫(yi)苗（釀酒酵母(mu)）新(xin)適應癥上市申請獲(huo)受理。
默沙東九價人(ren)(ren)乳頭(tou)瘤(liu)病(bing)毒(du)疫苗（商品名：Gardasil 9，佳達修(xiu) 9）是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達重組人(ren)(ren)乳頭(tou)瘤(liu)病(bing)毒(du)（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型(xing)L1蛋白(bai)的(de)病(bing)毒(du)樣顆粒（VLP），經(jing)純化(hua)，添加鋁佐劑制成的(de)九價疫苗。
2018年4月，佳達修(xiu)9首次在國內(nei)獲(huo)批上市(shi)，用于16～26歲(sui)女(nv)性的預防接種，2022年8月獲(huo)藥監(jian)局(ju)批準擴齡，適(shi)用人(ren)群(qun)拓(tuo)展(zhan)至9-45歲(sui)適(shi)齡女(nv)性。
●首個RNA編輯療法遞交臨床試驗申請
9月(yue)6日，Wave Life Sciences宣布遞交其(qi)在研療法WVE-006的(de)(de)首個臨床(chuang)試驗申請（CTA），用(yong)以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏(fa)癥（AATD）。WVE-006是一種潛(qian)在“first-in-class"的(de)(de)GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設計用(yong)于糾正SERPINA1 Z等位基(ji)因編碼(ma)mRNA中的(de)(de)單個堿基(ji)突變，從而使具(ju)備功能的(de)(de)野(ye)生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）得以恢(hui)復和(he)循環。
據介(jie)紹，WVE-006是(shi)首個進入臨床開發的RNA編輯(ji)療法。
三、資本市(shi)場(chang)
●小方制藥提交IPO注冊，擬募資8.32億元
近日，上交所官網顯示(shi)，上海小方制藥股份有(you)限(xian)公司（簡稱：小方制藥）主板(ban)上市提交注冊，其保薦機構為國(guo)信證(zheng)券，擬募(mu)集資金(jin)8.32億元(yuan)。
招股書顯示(shi)，自成(cheng)立以來(lai)，小方(fang)制藥(yao)(yao)的主營業務一直專注于外用藥(yao)(yao)的研發、生產和銷售，公司產品主要(yao)為非處方(fang)藥(yao)(yao)品，使用方(fang)便，易于儲(chu)存，屬于家庭(ting)常備(bei)藥(yao)(yao)。
●陽普醫療撤回1.56億元定增方案
9月5日晚間，陽普(pu)醫療發布(bu)公(gong)告稱，撤回擬募資1.56億元的(de)定增申請文件。
值得(de)注意的是(shi)，陽普醫(yi)療在7個交(jiao)易日前(qian)剛(gang)(gang)剛(gang)(gang)披露了最新(xin)的定(ding)增修(xiu)訂案(an)。具體(ti)而言，公(gong)告稱，鑒于目前(qian)市場(chang)情(qing)況復(fu)雜多(duo)變(bian)，結(jie)合公(gong)司(si)具體(ti)情(qing)況，經公(gong)司(si)審慎考慮(lv)，公(gong)司(si)決定(ding)向(xiang)(xiang)深(shen)交(jiao)所申(shen)請撤(che)回本次以簡易程序向(xiang)(xiang)特(te)定(ding)對(dui)象(xiang)發行股票(piao)的申(shen)請文(wen)件，并將(jiang)根(gen)據市場(chang)情(qing)況適時(shi)重(zhong)新(xin)申(shen)報。此(ci)前(qian)定(ding)增修(xiu)訂案(an)顯示，陽普醫(yi)療原計劃定(ding)增募資(zi)(zi)1.56億元，投資(zi)(zi)于基于AI的全(quan)自動血(xue)栓彈力圖系統項目、分子診斷采血(xue)管建設(she)(she)項目、營銷(xiao)網絡建設(she)(she)項目以及補(bu)充(chong)流動資(zi)(zi)金。
四(si)、行業大(da)事
●李利任國家藥品監督管理局局長
據中國(guo)政府網9月6日(ri)消息，國(guo)務院(yuan)任(ren)免國(guo)家工(gong)作人員。
任(ren)命(ming)李(li)揚為(wei)交通運輸(shu)部副部長；任(ren)命(ming)王宏志為(wei)國(guo)務院國(guo)有資產監督(du)管(guan)理(li)委員會副主任(ren)；任(ren)命(ming)丁赤飚為(wei)中國(guo)科學院副院長；任(ren)命(ming)張(zhang)姿（女）為(wei)國(guo)家國(guo)防科技工業(ye)局副局長；任(ren)命(ming)李(li)利為(wei)國(guo)家藥(yao)品監督(du)管(guan)理(li)局局長。
免去(qu)張濤(tao)的中國(guo)科學院副院長職務(wu)；免去(qu)焦紅（女）的國(guo)家藥(yao)品監(jian)督管理局(ju)局(ju)長職務(wu)；免去(qu)陳小軍的中國(guo)地震(zhen)局(ju)副局(ju)長職務(wu)。
●西門子醫療對數字化攝影X射線系統等主動召回
9月6日(ri)，國(guo)家(jia)藥(yao)監(jian)局發布召(zhao)(zhao)回(hui)公告，西門子醫療有限(xian)公司Siemens Healthcare GmbH對數字(zi)化攝(she)影X射線系統等(deng)主(zhu)動召(zhao)(zhao)回(hui)。
西門子醫療系統(tong)有(you)限(xian)公司報(bao)告，由于系統(tong)安(an)裝(zhuang)過程(cheng)中可能發生(sheng)BABIX托架的固定裝(zhuang)置(zhi)組裝(zhuang)不當的情況，生(sheng)產商Siemens Healthcare GmbH對(dui)X射線診斷系統(tong)（國(guo)(guo)食藥監(jian)械(xie)（進(jin)(jin)）字2013第(di)3300467號）、數字化X射線攝(she)影透視系統(tong)Digital X-ray Radiography Fluoroscopy system（國(guo)(guo)械(xie)注(zhu)進(jin)(jin)20153061347、國(guo)(guo)械(xie)注(zhu)進(jin)(jin)20183060421）、數字化醫用X射線攝(she)影系統(tong)Digital Medical X-ray Radiography System（國(guo)(guo)械(xie)注(zhu)進(jin)(jin)20152061269）、數字化攝(she)影X射線系統(tong)Digital Radiography X-ray System（國(guo)(guo)械(xie)注(zhu)進(jin)(jin)20222060011）主動召(zhao)回(hui)。召(zhao)回(hui)級(ji)別為三級(ji)召(zhao)回(hui)。涉及產品的型(xing)號、規格(ge)及批(pi)次等詳細信息見《醫療器械(xie)召(zhao)回(hui)事件報(bao)告表》。
●首款！Beam公司堿基編輯CAR-T療法進入臨床
9月(yue)6日，Beam Therapeutics公司宣(xuan)布(bu)，今年8月(yue)，首例患者接(jie)受了在研(yan)療(liao)法BEAM-201的治(zhi)療(liao)。BEAM-201是一種經過四重(zhong)堿基編輯的同種異體CAR-T細胞療(liao)法，正在進行一項1/2期臨床研(yan)究，用于治(zhi)療(liao)復發/難治(zhi)性T細胞急性淋(lin)巴細胞白(bai)血病/T細胞淋(lin)巴母(mu)細胞淋(lin)巴瘤(liu)（T-ALL/T-LL）。
據了(le)解，這是(shi)首(shou)款進入(ru)臨(lin)床(chuang)開發階(jie)段的四重(zhong)堿基編輯，同種異體CAR-T療法(fa)，也是(shi)在美國首(shou)次進入(ru)臨(lin)床(chuang)開發的堿基編輯在研(yan)療法(fa)。
