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一、政策動向

●390個藥品通過2023年國家醫保藥品目錄調整初步形式審查

8月(yue)18日，根據2023年國(guo)(guo)家(jia)基本醫療保(bao)險(xian)、工傷(shang)保(bao)險(xian)和生育保(bao)險(xian)藥品(pin)目(mu)錄（以下簡稱國(guo)(guo)家(jia)醫保(bao)藥品(pin)目(mu)錄）調整工作安排，在相關部門的支持(chi)下，國(guo)(guo)家(jia)醫保(bao)局近期對申報(bao)藥品(pin)進(jin)行(xing)了(le)(le)初步形式審查，并(bing)對通過審查的藥品(pin)和信息進(jin)行(xing)了(le)(le)公示。

2023年(nian)(nian)7月1日9時至2023年(nian)(nian)7月14日17時，共收到企(qi)業申(shen)報(bao)信息629份，涉及藥品（通用(yong)名，下同）570個。經審(shen)核，390個藥品通過初步(bu)形式審(shen)查。與2022年(nian)(nian)相比，申(shen)報(bao)藥品數量有一定增加。

初(chu)步形(xing)式審(shen)查是對申(shen)報(bao)藥品是否符合當(dang)年國家醫(yi)保藥品目錄調整申(shen)報(bao)條件(jian)以(yi)及藥品信(xin)息完整性進行的初(chu)步審(shen)核(he)。

按照《基本醫(yi)療保(bao)(bao)(bao)險(xian)用藥(yao)管理暫行辦法》和(he)(he)《2023年(nian)國(guo)家(jia)基本醫(yi)療保(bao)(bao)(bao)險(xian)、工(gong)傷保(bao)(bao)(bao)險(xian)和(he)(he)生育(yu)保(bao)(bao)(bao)險(xian)藥(yao)品目錄調(diao)整(zheng)工(gong)作方案》，醫(yi)保(bao)(bao)(bao)藥(yao)品目錄調(diao)整(zheng)分為企業(ye)申報、形式(shi)(shi)審查、專家(jia)評審、談判競價(jia)等環節(jie)，形式(shi)(shi)審查只(zhi)是其中之一(yi)。一(yi)個藥(yao)品通過了初(chu)步形式(shi)(shi)審查，并不表示其已進入醫(yi)保(bao)(bao)(bao)目錄，僅(jin)代表經審核該藥(yao)品符合(he)相(xiang)應的(de)申報條件，初(chu)步獲得了參加下一(yi)步評審的(de)資格。

●北京將加強互聯網診療監管 嚴禁使用AI自動生成處方

日前(qian)，北京市衛健(jian)委牽頭組(zu)織(zhi)制定(ding)了《北京市互聯網(wang)診(zhen)療(liao)監管實施辦法（試行(xing)）》（以(yi)下簡稱(cheng)“辦法”），并(bing)向(xiang)(xiang)社會公開征求意見(jian)，公眾可于9月(yue)16日前(qian)向(xiang)(xiang)市衛健(jian)委反饋意見(jian)。辦法擬規定(ding)，醫療(liao)機構(gou)開展互聯網(wang)診(zhen)療(liao)活(huo)動要加(jia)強藥品管理，嚴(yan)禁使用(yong)人工智能等自動生(sheng)成處方(fang)，嚴(yan)禁在處方(fang)開具前(qian)向(xiang)(xiang)患(huan)者提(ti)供藥品。

辦法擬規定，醫(yi)(yi)(yi)(yi)療(liao)(liao)機(ji)(ji)構(gou)(gou)(gou)應當(dang)(dang)對開展(zhan)互(hu)(hu)聯網診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)活動(dong)的醫(yi)(yi)(yi)(yi)務人(ren)員(yuan)(yuan)進行(xing)實(shi)名認證，確(que)保(bao)醫(yi)(yi)(yi)(yi)務人(ren)員(yuan)(yuan)具備(bei)(bei)合法資(zi)質(zhi)。醫(yi)(yi)(yi)(yi)師(shi)開展(zhan)互(hu)(hu)聯網診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)活動(dong)應當(dang)(dang)依(yi)法取得相(xiang)應執(zhi)業(ye)資(zi)質(zhi)，具有(you)3年(nian)以(yi)上獨立(li)臨床工作經驗，并經其(qi)執(zhi)業(ye)注(zhu)冊(ce)的醫(yi)(yi)(yi)(yi)療(liao)(liao)機(ji)(ji)構(gou)(gou)(gou)同意。醫(yi)(yi)(yi)(yi)務人(ren)員(yuan)(yuan)如在主(zhu)執(zhi)業(ye)機(ji)(ji)構(gou)(gou)(gou)以(yi)外(wai)的其(qi)他互(hu)(hu)聯網醫(yi)(yi)(yi)(yi)院開展(zhan)互(hu)(hu)聯網診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)活動(dong)，應按照國(guo)家及本(ben)(ben)市(shi)相(xiang)關要(yao)求(qiu)進行(xing)多機(ji)(ji)構(gou)(gou)(gou)備(bei)(bei)案(an)或執(zhi)業(ye)注(zhu)冊(ce)。醫(yi)(yi)(yi)(yi)師(shi)接(jie)診(zhen)(zhen)前需進行(xing)實(shi)名認證，確(que)保(bao)由本(ben)(ben)人(ren)提(ti)(ti)供診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)服(fu)務。其(qi)他人(ren)員(yuan)(yuan)、人(ren)工智能(neng)軟件(jian)等不(bu)得冒用、替代醫(yi)(yi)(yi)(yi)師(shi)本(ben)(ben)人(ren)提(ti)(ti)供診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)服(fu)務。

互聯網(wang)診(zhen)(zhen)療實行實名制，醫療機(ji)構應當(dang)告(gao)知患(huan)者(zhe)，其有義務向醫療機(ji)構提(ti)供真實的身份(fen)證明(ming)及基本信息，不得(de)假冒他人就(jiu)診(zhen)(zhen)。患(huan)者(zhe)就(jiu)診(zhen)(zhen)時應當(dang)提(ti)供具(ju)有明(ming)確(que)診(zhen)(zhen)斷(duan)的病歷(li)資料，如門診(zhen)(zhen)病歷(li)、住院(yuan)病歷(li)、出院(yuan)小(xiao)結、診(zhen)(zhen)斷(duan)證明(ming)等，由(you)接診(zhen)(zhen)醫師留(liu)存(cun)相關資料，并判斷(duan)是否符合復診(zhen)(zhen)條(tiao)件。

在藥品(pin)處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)管(guan)理方(fang)(fang)面，辦(ban)法擬規(gui)定，醫(yi)療機構(gou)開展互聯網診(zhen)療活(huo)動要加(jia)強藥品(pin)管(guan)理，處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)應由接診(zhen)醫(yi)師(shi)本人開具，經藥師(shi)審核合格后方(fang)(fang)可(ke)生效，嚴(yan)(yan)禁使用(yong)人工智(zhi)能等自(zi)動生成處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)；處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)藥應當(dang)憑醫(yi)師(shi)處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)銷售、調劑和使用(yong)；嚴(yan)(yan)禁在處(chu)(chu)(chu)(chu)方(fang)(fang)開具前，向患者提(ti)供藥品(pin)；嚴(yan)(yan)禁以商業目的進行統方(fang)(fang)。

二(er)、藥械(xie)審(shen)批(pi)

●禮來Tirzepatide減重適應癥國內申報上市

8月(yue)21日(ri)，禮(li)來制藥(yao)GLP-1R/GIPR雙靶點(dian)激(ji)動劑(ji)替爾(er)泊(bo)肽（Tirzepatide）注射液(ye)減重適(shi)應(ying)癥的上市申請(qing)獲得(de)NMPA受理。2022年9月(yue)7日(ri)，替爾(er)泊(bo)肽降糖適(shi)應(ying)癥在(zai)國內遞交上市申請(qing)。

Tirzepatide上市后(hou)放量(liang)速度遠超之前的度拉糖肽(tai)和司美格魯肽(tai)，今年(nian)上半(ban)年(nian)銷售(shou)額15.48億(yi)美元，預(yu)計(ji)全(quan)(quan)年(nian)或超過40億(yi)美元。減(jian)肥(fei)適應(ying)癥(zheng)方(fang)面，禮(li)來在(zai)美國進行了4項三期臨床，全(quan)(quan)部取得成功。今年(nian)4月，禮(li)來向FDA遞(di)交了Tirzepatide減(jian)肥(fei)適應(ying)癥(zheng)的上市申請。

●安濟盛生物創新藥在美國獲批臨床

8月20日，安濟盛生物(wu)宣布其候選藥(yao)物(wu)AGA2115已(yi)獲得(de)美國FDA默示許可開展臨床1期試驗。AGA2115是一種用于(yu)治療(liao)成骨不全癥的在研創新(xin)藥(yao)物(wu)，此(ci)前(qian)已(yi)獲得(de)FDA孤兒藥(yao)資格和(he)罕見(jian)兒科疾病認定(ding)（RPDD）。

AGA2115是其自(zi)主(zhu)研(yan)發的全球創新候選藥物(wu)，旨在用(yong)于治療(liao)可(ke)危及生命的骨(gu)骼疾病——成骨(gu)不全癥。臨床(chuang)前疾病動物(wu)模型數據表明，該(gai)產品(pin)在增加骨(gu)量、提高骨(gu)強度、改善骨(gu)結構和顯著減少(shao)骨(gu)折方(fang)面顯示出明顯效果。

三(san)、資本市場

●玻思韜完成數億元人民幣B2輪融資

近日，廣州玻(bo)思(si)韜控釋(shi)藥(yao)業(ye)有限公司（以下簡(jian)稱(cheng)玻(bo)思(si)韜）宣布完成數(shu)億(yi)元(yuan)B2輪(lun)融(rong)(rong)(rong)資(zi)(zi)(zi)。本(ben)(ben)輪(lun)融(rong)(rong)(rong)資(zi)(zi)(zi)由粵科(ke)金融(rong)(rong)(rong)集團、創鈺(yu)投(tou)資(zi)(zi)(zi)、粵財(cai)中垠、蟻米基金、萬(wan)聯廣生(sheng)、萬(wan)聯天澤、十(shi)月(yue)資(zi)(zi)(zi)本(ben)(ben)、廣州因果(guo)投(tou)資(zi)(zi)(zi)、知(zhi)識城創投(tou)、廣州番禺產投(tou)等眾多知(zhi)名投(tou)資(zi)(zi)(zi)機構、產業(ye)集團和個(ge)人(ren)投(tou)資(zi)(zi)(zi)者共同參與投(tou)資(zi)(zi)(zi)。本(ben)(ben)輪(lun)募集所得(de)資(zi)(zi)(zi)金將用于加速推(tui)進505（b）(2)創新藥(yao)、復雜長效緩釋(shi)制劑等高端(duan)制劑研發管線(xian)的開發及產業(ye)化。

玻思韜成(cheng)立于(yu)2013年，是一家(jia)以新型藥(yao)物釋藥(yao)系統(tong)技術為核心(xin)競爭力，致(zhi)力成(cheng)為集研發、生產(chan)和銷(xiao)售為一體的(de)國(guo)際一流的(de)高端復雜制劑及505(b)(2)新藥(yao)集團。

●山友醫療更新招股書擬在美IPO

8月17日(ri)(ri)，杭州山友醫療器械有限公司WORK Medical Technology Group LTD(以下簡(jian)稱“山友醫療”)在美國(guo)證監會(SEC)更新披(pi)露招股(gu)書，擬(ni)于(yu)美國(guo)納(na)斯達克IPO上(shang)市(shi)，股(gu)票代碼WOK。 其早于(yu)2022年6月23日(ri)(ri)在SEC秘密遞表，后于(yu)2023年4月27日(ri)(ri)公開披(pi)露招股(gu)書。

山友(you)醫(yi)療擬以每股4至(zhi)5美元(yuan)發行300萬股普通股，募資或達(da)1500萬美元(yuan)。

山友醫(yi)療是一家專業(ye)生(sheng)產麻醉、呼吸(xi)、急救、ICU、介入、口罩等醫(yi)療消耗品的企業(ye)，旗下擁有WORK沃克、BOTAILONG博泰龍等品牌。

●金斯瑞2023年上半年業績同比增長(chang)26.4%

8月20日，金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼HK.1548，下稱金斯瑞）發布了(le)2023年度中期業績(ji)。業績(ji)期內，金斯瑞收(shou)(shou)入(ru)同比增長(chang)(chang)26.4％至(zhi)3.913億美元(yuan)。引(yin)人注意的是(shi)，金斯瑞展現出了(le)多元(yuan)化(hua)增長(chang)(chang)的強勁勢頭(tou)，收(shou)(shou)入(ru)持續攀(pan)升(sheng)，尤其是(shi)集團旗(qi)下的細胞療法業務收(shou)(shou)入(ru)取得(de)大幅增長(chang)(chang)。

 2023年(nian)(nian)上半(ban)年(nian)(nian)，得益于西達(da)(da)基奧(ao)侖賽(sai)商業化后的產品銷(xiao)售增加(jia)(jia)，金斯瑞細胞療(liao)法(fa)業務子公司傳奇生物(wu)的收入(ru)大(da)幅增長，同(tong)比增幅76.9％，達(da)(da)到(dao)1.095億(yi)美元。傳奇生物(wu)的研發(fa)費用在(zai)2023年(nian)(nian)上半(ban)年(nian)(nian)增加(jia)(jia)至1.8億(yi)美元，主要用于西達(da)(da)基奧(ao)侖賽(sai)持續的研發(fa)投入(ru)，包(bao)括3期臨床試驗患(huan)者入(ru)組(zu)率提高及其他管線(xian)研發(fa)投入(ru)增加(jia)(jia)。

四、行(xing)業大事

●科濟藥業與Moderna合作評估CAR-T與mRNA癌癥疫苗聯合使用療效

8月21日，科濟(ji)藥(yao)業(ye)宣布與(yu)美(mei)德(de)納（“Moderna”）公司已(yi)啟動了(le)一項合作協議，以研究科濟(ji)藥(yao)業(ye)的Claudin18.2 CAR-T候選產品（CT041）與(yu)美(mei)德(de)納的試驗性Claudin18.2 mRNA癌(ai)癥疫苗的組合效果。

根據協議，合(he)作(zuo)雙方會開(kai)展臨(lin)床前研究和I期臨(lin)床試驗(yan)，以評估CT041與美德(de)納的Claudin18.2 mRNA癌癥(zheng)疫苗的聯合(he)治(zhi)療效果。

CT041是(shi)一種(zhong)潛在全球同類首創的(de)、靶向Claudin18.2蛋白的(de)自體CAR-T細(xi)胞候選產(chan)品(pin)，用于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)Claudin18.2陽性(xing)實體瘤，主要治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)胃癌(ai)(ai)(ai)/食管(guan)胃結合部(bu)腺癌(ai)(ai)(ai)及胰腺癌(ai)(ai)(ai)。2022年(nian)(nian)1月(yue)，CT041被(bei)美(mei)國FDA授(shou)(shou)予(yu)“再生醫(yi)學先進療(liao)(liao)法”（RMAT）認定(ding)用于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)Claudin18.2陽性(xing)的(de)晚(wan)期胃癌(ai)(ai)(ai)/食管(guan)胃結合部(bu)腺癌(ai)(ai)(ai)。2021年(nian)(nian)11月(yue)，CT041被(bei)EMA授(shou)(shou)予(yu)優先藥(yao)品(pin)（PRIME）資格治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)晚(wan)期胃癌(ai)(ai)(ai)。2020年(nian)(nian)和2021年(nian)(nian)，CT041分別被(bei)美(mei)國FDA授(shou)(shou)予(yu)“孤兒藥(yao)”認定(ding)用于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)胃癌(ai)(ai)(ai)/食管(guan)胃結合部(bu)腺癌(ai)(ai)(ai)和歐洲藥(yao)品(pin)管(guan)理局(ju)（EMA）授(shou)(shou)予(yu)“孤兒藥(yao)產(chan)品(pin)”認定(ding)用于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)晚(wan)期胃癌(ai)(ai)(ai)。

●先聲再明獲得國產抗EGFR單抗藥物國內獨家商業化權益

8月20日(ri)，先(xian)聲藥(yao)業(ye)發布公告稱，旗下(xia)抗(kang)腫瘤(liu)創新藥(yao)公司先(xian)聲再明與邁博(bo)藥(yao)業(ye)（2181.HK）間(jian)接全資(zi)附屬公司泰州(zhou)邁博(bo)太科藥(yao)業(ye)（下(xia)稱“泰州(zhou)藥(yao)業(ye)”），就國產抗(kang)EGFR單克隆(long)抗(kang)體藥(yao)物CMAB009簽訂合作協議(yi)。先(xian)聲再明將獲得CMAB009于(yu)中國內地的(de)(de)獨(du)家商(shang)業(ye)權益，包括但不限于(yu)對CMAB009進行(xing)銷售管理、行(xing)銷推廣、相關(guan)策略的(de)(de)制訂及調整及獲得與此相關(guan)利益的(de)(de)權利。

CMAB009是(shi)一(yi)種重組(zu)抗表皮生(sheng)長因子(zi)受(shou)體（EGFR)）嵌(qian)合(he)單克(ke)隆抗體，與FOLFIRI聯合(he)用于轉移性(xing)結(jie)直腸癌(ai)（mCRC）的一(yi)線治(zhi)療。2023年3月，CMAB009注射液的新藥上市申請（NDA）獲(huo)國(guo)家(jia)藥品(pin)監督管(guan)理(li)局受(shou)理(li)。

●單次注射基因療法能清除艾滋病病毒

美國坦(tan)普爾大學劉(liu)易斯·卡茨醫學院的科學家8月17日報(bao)告(gao)稱，基(ji)于(yu)(yu)CRISPR-Cas9基(ji)因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷(xian)病毒(du)）從非人(ren)靈長類動物(wu)的基(ji)因組中去除。這項臨床前研究是推動人(ren)類艾(ai)滋病病毒(du)療法方面取得的重(zhong)大進展，相關論(lun)文(wen)在線(xian)發表于(yu)(yu)《基(ji)因治療》雜(za)志。

研究團隊此次在恒(heng)河猴中測試了EBT-001，這是(shi)一(yi)種SIV特(te)異(yi)性的(de)CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病(bing)毒DNA。研究表明，EBT-001有效地(di)從宿主DNA中去(qu)除(chu)了潛伏(fu)于病(bing)毒儲存庫的(de)SIV，并且在動物中未出現脫靶效應。

新技術旨在(zai)使用一次性注(zhu)射治(zhi)(zhi)療方法在(zai)大型動(dong)(dong)物(wu)(wu)模型組織中(zhong)永久滅(mie)活病(bing)毒，此次證明了(le)該技術的安全性。團隊(dui)在(zai)非人靈長類動(dong)(dong)物(wu)(wu)中(zhong)進(jin)行了(le)臨(lin)床前試驗。他們將(jiang)(jiang)SIV特異性CRISPR-Cas9基因(yin)編(bian)輯構建(jian)體(ti)(ti)EBT-001包(bao)裝(zhuang)到腺相(xiang)關病(bing)毒9（AAV9）載(zai)體(ti)(ti)中(zhong)，該載(zai)體(ti)(ti)可(ke)以通過(guo)靜(jing)脈(mo)注(zhu)射到SIV感染的動(dong)(dong)物(wu)(wu)體(ti)(ti)內。接(jie)著，他們將(jiang)(jiang)10只動(dong)(dong)物(wu)(wu)隨(sui)機分為對照組和治(zhi)(zhi)療組，其中(zhong)3只不(bu)接(jie)受治(zhi)(zhi)療，其余的動(dong)(dong)物(wu)(wu)接(jie)受3種不(bu)同劑(ji)(ji)量的EBT-001單次注(zhu)射。另(ling)外2只動(dong)(dong)物(wu)(wu)在(zai)另(ling)一項(xiang)單獨的研(yan)究中(zhong)使用了(le)更高劑(ji)(ji)量。

后續的(de)(de)分析表明，EBT-001分布廣泛，可到達全身(shen)組織，所有重(zhong)要病毒(du)(du)庫中都有SIV前病毒(du)(du)DNA基因編輯的(de)(de)證(zheng)據。此(ci)外(wai)，接受注射的(de)(de)動(dong)物(wu)在(zai)EBT-001所有劑(ji)量水平下耐受性良好(hao)，在(zai)動(dong)物(wu)臨(lin)床檢查或組織病理學檢查中沒有毒(du)(du)性證(zheng)據。研究人員表示，這項成果為正在(zai)進(jin)行的(de)(de)EBT-101臨(lin)床試(shi)驗奠定了(le)基礎。這不僅是艾滋病病毒(du)(du)研究領域(yu)的(de)(de)一個重(zhong)要里程碑，還推動(dong)了(le)針對(dui)單純皰疹病毒(du)(du)和乙型(xing)肝炎等其他傳染病的(de)(de)多重(zhong)基因編輯療法的(de)(de)開發。