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 一、政策動向

●CDE發布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發技術指導原則》

3月(yue)24日，國家藥監局(ju)藥審中(zhong)心（CDE）公開(kai)發布關于《兒(er)童抗腫(zhong)瘤藥物臨(lin)床研發技術指導原則》的通(tong)告（2023年第22號）。

為(wei)了(le)對兒童(tong)抗腫(zhong)瘤新藥(yao)的臨(lin)床研發(fa)(fa)(fa)提(ti)供思(si)路(lu)和(he)技術建議，藥(yao)審(shen)中(zhong)心組織撰寫了(le)《兒童(tong)抗腫(zhong)瘤藥(yao)物臨(lin)床研發(fa)(fa)(fa)技術指導原則》。根(gen)據《國(guo)家(jia)藥(yao)監局綜合(he)司(si)關于印發(fa)(fa)(fa)藥(yao)品技術指導原則發(fa)(fa)(fa)布(bu)(bu)程序的通知》（藥(yao)監綜藥(yao)管〔2020〕9號）要求，經國(guo)家(jia)藥(yao)品監督管理局審(shen)查同(tong)意(yi)，現予發(fa)(fa)(fa)布(bu)(bu)，自發(fa)(fa)(fa)布(bu)(bu)之日起施(shi)行。

指(zhi)導原則明確，當目標適應(ying)癥的疾病進程(cheng)和治療(liao)反應(ying)在(zai)成人(ren)和兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)間相(xiang)似(si)或(huo)在(zai)不同年(nian)齡段(duan)的兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)間相(xiang)似(si)、已(yi)(yi)有(you)數(shu)(shu)據(ju)說明藥(yao)物(wu)在(zai)體內暴露-效應(ying)關系明確、藥(yao)物(wu)（或(huo)活性代謝物(wu)）濃度可(ke)測(ce)定并且可(ke)預測(ce)臨(lin)床治療(liao)反應(ying)時(shi)，可(ke)基(ji)于已(yi)(yi)有(you)的成人(ren)研究數(shu)(shu)據(ju)外推至(zhi)兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)，或(huo)基(ji)于已(yi)(yi)有(you)年(nian)齡段(duan)的兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)研究數(shu)(shu)據(ju)外推至(zhi)其他年(nian)齡段(duan)兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)。通過數(shu)(shu)據(ju)外推，可(ke)減少或(huo)豁免部分(fen)兒童(tong)臨(lin)床試(shi)驗，或(huo)優化兒童(tong)人(ren)群(qun)(qun)(qun)臨(lin)床試(shi)驗。

對(dui)于兒(er)童(tong)特有腫(zhong)(zhong)瘤的抗腫(zhong)(zhong)瘤藥物(wu)，一般需開展全面系(xi)統(tong)的兒(er)童(tong)人群藥物(wu)臨(lin)(lin)床試(shi)驗。此時，關鍵臨(lin)(lin)床試(shi)驗設計通常采用隨(sui)機對(dui)照臨(lin)(lin)床試(shi)驗或單(dan)臂臨(lin)(lin)床試(shi)驗。

二、藥械審批

●復宏漢霖抗PD-1單抗在歐洲申報上市

3月24日，復宏(hong)漢霖(lin)宣布，公司研發(fa)的抗PD-1單(dan)抗斯(si)魯利單(dan)抗（H藥，中國商(shang)品(pin)名：漢斯(si)狀）聯合化療(liao)一(yi)線治(zhi)療(liao)廣泛期小細胞肺(fei)癌(ai)(ai)的上市許可(ke)申請（MAA）獲歐洲藥品(pin)管理局（EMA）受理。2022年12月，該(gai)產品(pin)治(zhi)療(liao)小細胞肺(fei)癌(ai)(ai)已獲得歐盟委員(yuan)會（EC）授(shou)予的孤兒藥資格(ge)。

斯魯(lu)(lu)利單(dan)抗(kang)是復宏漢霖研(yan)發(fa)的創新(xin)型單(dan)抗(kang)藥(yao)，是一(yi)款重(zhong)組人(ren)源化抗(kang)PD-1單(dan)抗(kang)注射液。自2022年3月獲(huo)批(pi)上市以來，該藥(yao)已在中國(guo)獲(huo)批(pi)用于治(zhi)療(liao)微衛星高度不穩定（MSI-H）實體瘤、鱗(lin)狀非小(xiao)細胞(bao)肺癌（sq-NSCLC）和廣(guang)泛(fan)期(qi)小(xiao)細胞(bao)肺癌（ES-SCLC）。此外，斯魯(lu)(lu)利單(dan)抗(kang)聯合化療(liao)一(yi)線(xian)治(zhi)療(liao)食管鱗(lin)狀細胞(bao)癌和一(yi)線(xian)治(zhi)療(liao)廣(guang)泛(fan)期(qi)小(xiao)細胞(bao)肺癌的上市申(shen)請(qing)也分別獲(huo)得中國(guo)國(guo)家(jia)藥(yao)監局（NMPA）和歐盟EMA受理。目前，該產品10余項臨(lin)床(chuang)試驗正同步在全球開展。

●全球首個治療角膜內皮疾病的同種異體細胞療法獲批

3月24日，Aurion Biotech宣布其創(chuang)新(xin)細(xi)胞(bao)療法Vyznova獲得日本(ben)醫藥品(pin)醫療器械綜合機構（PMDA）上(shang)市批準，用以治(zhi)療大泡性角膜病變(bian)。據介紹，這是全球首(shou)個獲批用以治(zhi)療角膜內(nei)皮疾病的同種(zhong)異(yi)體(ti)細(xi)胞(bao)療法。

Vyznova是一項現貨型(xing)、同種異(yi)體細(xi)(xi)胞(bao)療法(fa)。來自(zi)捐贈者(zhe)(zhe)(zhe)角膜(mo)的(de)(de)健康細(xi)(xi)胞(bao)通(tong)過(guo)(guo)Aurion專有的(de)(de)創新(xin)、多步驟培(pei)養，以產生完全分(fen)化的(de)(de)角膜(mo)內(nei)(nei)皮(pi)細(xi)(xi)胞(bao)。此(ci)過(guo)(guo)程不(bu)需經過(guo)(guo)基因(yin)編輯，來自(zi)單一捐贈者(zhe)(zhe)(zhe)完全分(fen)化的(de)(de)角膜(mo)內(nei)(nei)皮(pi)細(xi)(xi)胞(bao)最(zui)終可用以治療超過(guo)(guo)100只(zhi)患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)眼(yan)睛(jing)。這(zhe)些內(nei)(nei)皮(pi)細(xi)(xi)胞(bao)通(tong)過(guo)(guo)前房內(nei)(nei)注(zhu)射入(ru)患(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)眼(yan)中(zhong)，并在此(ci)處重新(xin)填充到健康單層(ceng)中(zhong)，以進行角膜(mo)中(zhong)液體的(de)(de)清除，緩(huan)解角膜(mo)水腫。

三、資本市場

●貝瑞基因與阿吉蘭兄弟控股子公司成立合資公司

近日，貝瑞基(ji)(ji)因控股子公(gong)(gong)司(si)(si)香港(gang)雅士能基(ji)(ji)因科技有(you)限公(gong)(gong)司(si)(si)(Xcelom Limited )與(yu)沙特阿拉伯(bo)阿吉蘭(lan)兄弟控股子公(gong)(gong)司(si)(si)阿吉蘭(lan)兄弟醫療公(gong)(gong)司(si)(si)（Ajlan & Bros Medical Company）簽(qian)署(shu)合(he)作協(xie)議，雙方將(jiang)在(zai)沙特成(cheng)立一(yi)家合(he)資公(gong)(gong)司(si)(si)，專(zhuan)注(zhu)于生育健康(kang)領(ling)域基(ji)(ji)因檢測，未來還將(jiang)就一(yi)系列項目展開深入合(he)作。

●先瑞達2022年營收3.96億元，同比增長30%

3月(yue)23日(ri)，先瑞(rui)達（06669.HK）發布了截至2022年(nian)12月(yue)31日(ri)的年(nian)度業(ye)績報告。2022年(nian)全(quan)年(nian)，先瑞(rui)達營業(ye)總收入達3.96億人民(min)幣(bi)，較2021年(nian)同比(bi)增(zeng)長30%；毛(mao)利潤(run)3.36億人民(min)幣(bi)，較2021年(nian)同比(bi)增(zeng)長26%；毛(mao)利率達85%，凈利潤(run)為7014萬人民(min)幣(bi)。

其(qi)中，2022年(nian)，先瑞(rui)達靜脈介入(ru)及通路類(lei)產(chan)品的收入(ru)達8603萬(wan)人民幣，占總(zong)營收從(cong)去年(nian)同(tong)期的8%提升至21.8%。而(er)由于靜脈管線產(chan)品的迅速(su)商業(ye)化，DCB的收入(ru)占比從(cong)去年(nian)同(tong)期的90.5%降至68.5%。 與此同(tong)時，先瑞(rui)達在2022年(nian)將5款新品和1款DCB產(chan)品的適(shi)應癥拓展推向市(shi)場，實現了產(chan)品在推陳出新速(su)度(du)上的質變。

●鍵嘉機器人IPO輔導已經驗收

近日(ri)，證(zheng)(zheng)監(jian)會官(guan)網顯示(shi)，杭(hang)州鍵嘉醫療(liao)科技股份有限公司（以下簡(jian)稱：“鍵嘉機(ji)器人”）IPO輔導已經驗(yan)收，其備(bei)案時間為2022年11月(yue)15日(ri)，輔導機(ji)構(gou)為中(zhong)信證(zheng)(zheng)券(quan)，派出機(ji)構(gou)為浙江證(zheng)(zheng)監(jian)局(ju)。

官網信息(xi)顯示，鍵嘉(jia)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)成立于(yu) 2018 年，公(gong)司(si)(si)致(zhi)力于(yu)研發技術(shu)(shu)(shu)領(ling)(ling)先的硬組織手術(shu)(shu)(shu)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)平臺，為醫院提(ti)供有競爭力、安全可信賴的產(chan)品，推動國(guo)內外科手術(shu)(shu)(shu)領(ling)(ling)域(yu)的技術(shu)(shu)(shu)進(jin)步。鍵嘉(jia)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)自主研發的骨科關節手術(shu)(shu)(shu)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)ARTHROBOT是國(guo)內首款可同時覆(fu)蓋髖關節與(yu)膝關節的手術(shu)(shu)(shu)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)平臺，打破(po)了進(jin)口手術(shu)(shu)(shu)機器(qi)人(ren)(ren)(ren)(ren)在該(gai)領(ling)(ling)域(yu)長期壟斷的局面(mian)。公(gong)司(si)(si)現(xian)有已授權專(zhuan)(zhuan)利(li)及在申(shen)請專(zhuan)(zhuan)利(li)共計(ji)百余(yu)項，并在牙科/運動醫學科/神(shen)經(jing)外科/骨科/人(ren)(ren)(ren)(ren)工(gong)智能等領(ling)(ling)域(yu)持續布局。

●錦波生物北交所IPO成功過會

3月24日，北(bei)交所上市委2023年第14次審議會(hui)議結(jie)果公(gong)布：山西錦(jin)波(bo)生物醫藥股份有限公(gong)司（簡(jian)稱(cheng)：錦(jin)波(bo)生物）順利過會(hui)。

錦波生(sheng)物(wu)的(de)(de)主營業務是以重組膠(jiao)原(yuan)蛋白(bai)產品為(wei)核心(xin)的(de)(de)各(ge)類醫療器械、功能性護膚品的(de)(de)研發、生(sheng)產及銷(xiao)售(shou)，目前是國內領先的(de)(de)、已實現重組人源(yuan)化(hua)膠(jiao)原(yuan)蛋白(bai)產業化(hua)的(de)(de)企業。

四(si)、行業(ye)大事

●羅氏與禮來合作開發阿爾茨海默病血液診斷產品

美(mei)(mei)國時間3月(yue)22日(ri)，羅氏（Roche）宣布與(yu)禮來公司（Eli Lilly and Company）達成合作，以支持(chi)羅氏的Elecsys淀粉樣(yang)蛋白血液(ye)診(zhen)斷產(chan)品（EAPP）的開發。EAPP是(shi)一種基于血液(ye)生物(wu)標志物(wu)的阿爾茨海(hai)默(mo)病(bing)(bing)診(zhen)斷產(chan)品，旨(zhi)在臨床中更早發現阿爾茨海(hai)默(mo)病(bing)(bing)。該產(chan)品已經于2022年7月(yue)獲得美(mei)(mei)國FDA授予突破性醫療器械(xie)認定。

阿(a)爾茨(ci)海默病(bing)(bing)是(shi)一(yi)種神經退行性疾(ji)病(bing)(bing)，也是(shi)造成(cheng)癡呆的(de)(de)(de)最常(chang)見原因。研究表明(ming)，患(huan)者(zhe)生物學上的(de)(de)(de)變化往往在(zai)臨(lin)床(chuang)(chuang)癥(zheng)狀變得明(ming)顯前(qian)幾十年(nian)就開始(shi)了。然而，這種疾(ji)病(bing)(bing)早期準確診(zhen)斷(duan)往往比較(jiao)困難(nan)。據文獻報道，多達75%的(de)(de)(de)阿(a)爾茨(ci)海默病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)沒有得到診(zhen)斷(duan)，而患(huan)者(zhe)得到診(zhen)斷(duan)的(de)(de)(de)平均時間(jian)在(zai)出現癥(zheng)狀后的(de)(de)(de)2.8年(nian)。目前(qian)臨(lin)床(chuang)(chuang)急需一(yi)款能(neng)夠(gou)在(zai)疾(ji)病(bing)(bing)早期準確診(zhen)斷(duan)疾(ji)病(bing)(bing)的(de)(de)(de)產品(pin)，從而使患(huan)者(zhe)得到及(ji)時的(de)(de)(de)治療。