這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經濟報道新健康團隊共同關注醫藥健康行業最新事件！

政策動向

●國家藥監局發布《醫療器械臨床試驗檢查要點及判定原則（征求意見稿）》

11月28日，國家藥監局(ju)綜合司公(gong)開征求(qiu)(qiu)《醫療器械臨床試驗(yan)檢查要點及判定(ding)原則(ze)（征求(qiu)(qiu)意見(jian)稿）》意見(jian)。

為(wei)落實《醫(yi)療(liao)器(qi)(qi)械注冊(ce)與備案管(guan)理(li)辦法》《體(ti)外(wai)診斷試劑注冊(ce)與備案管(guan)理(li)辦法》《醫(yi)療(liao)器(qi)(qi)械臨床試驗(yan)質量管(guan)理(li)規范》，指導藥(yao)品監督管(guan)理(li)部門規范開展(zhan)醫(yi)療(liao)器(qi)(qi)械臨床試驗(yan)監督檢查工作，國家(jia)藥(yao)監局(ju)組(zu)織制定(ding)了《醫(yi)療(liao)器(qi)(qi)械臨床試驗(yan)檢查要(yao)點及判定(ding)原則(ze)（征求意見稿）》，現公(gong)開征求意見。反饋意見截止時(shi)間(jian)為(wei)2023年(nian)12月31日前(qian)。

●國家藥監局藥審中心發布《藥品變更受理審查指南（試行）（征求意見稿）》

11月(yue)28日(ri)，國家(jia)藥監(jian)局(ju)藥審中心發布關(guan)于公開(kai)征求《藥品變更受理審查(cha)指南（試(shi)行(xing)）（征求意見稿(gao)）》意見的通知。

為及(ji)時更(geng)新并(bing)公開受理(li)標準，提(ti)高受理(li)工作(zuo)質量，更(geng)好的(de)(de)服務于申請人，藥(yao)審(shen)(shen)(shen)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心在《國(guo)家(jia)藥(yao)監(jian)局(ju)藥(yao)審(shen)(shen)(shen)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心關(guan)(guan)(guan)于發(fa)布〈中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)藥(yao)變(bian)更(geng)受理(li)審(shen)(shen)(shen)查指(zhi)南(nan)（試(shi)行(xing)）〉的(de)(de)通(tong)告》（2021年第(di)(di)24號）、《國(guo)家(jia)藥(yao)監(jian)局(ju)藥(yao)審(shen)(shen)(shen)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心關(guan)(guan)(guan)于發(fa)布〈化學藥(yao)品變(bian)更(geng)受理(li)審(shen)(shen)(shen)查指(zhi)南(nan)（試(shi)行(xing)）〉的(de)(de)通(tong)告》（2021年第(di)(di)17號）、《國(guo)家(jia)藥(yao)監(jian)局(ju)藥(yao)審(shen)(shen)(shen)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心關(guan)(guan)(guan)于發(fa)布〈生(sheng)物制品變(bian)更(geng)受理(li)審(shen)(shen)(shen)查指(zhi)南(nan)（試(shi)行(xing)）〉的(de)(de)通(tong)告》（2021年第(di)(di)30號）的(de)(de)基礎上，結合藥(yao)品注冊申請電子申報及(ji)審(shen)(shen)(shen)評期間變(bian)更(geng)工作(zuo)程序的(de)(de)相關(guan)(guan)(guan)要求(qiu)，修(xiu)訂形(xing)成中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)藥(yao)、化藥(yao)、生(sheng)物制品變(bian)更(geng)受理(li)審(shen)(shen)(shen)查指(zhi)南(nan)征求(qiu)意見稿。現在中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心網站予(yu)以公示，以廣(guang)泛(fan)聽取各界(jie)意見和建議。公示期限(xian)：自公示之(zhi)日起一個月。

●國家藥監局通報40批次化妝品不合規

11月28日，國家(jia)藥監局(ju)發布關于40批次不符合(he)規定化妝品的通告（2023年第63號）。

在2023年國家化妝品(pin)抽樣檢(jian)驗工作中，經甘肅(su)省藥品(pin)檢(jian)驗研究院等(deng)單位(wei)檢(jian)驗，產品(pin)標簽(qian)標示(shi)為揚州(zhou)名妍日化科(ke)技(ji)有限公司生產的(de)云姮曼(man)洗(xi)發液等(deng)40批次化妝品(pin)不(bu)符合規定(ding)。

根(gen)據《化(hua)妝(zhuang)品(pin)監(jian)督(du)管(guan)(guan)(guan)理條例》《化(hua)妝(zhuang)品(pin)生(sheng)產經(jing)(jing)營監(jian)督(du)管(guan)(guan)(guan)理辦(ban)法(fa)(fa)(fa)》《化(hua)妝(zhuang)品(pin)抽樣(yang)檢驗管(guan)(guan)(guan)理辦(ban)法(fa)(fa)(fa)》，國(guo)家藥監(jian)局要求江蘇省、安徽省、廣東(dong)省、廣西(xi)壯族自治(zhi)區(qu)藥品(pin)監(jian)督(du)管(guan)(guan)(guan)理部門對(dui)上述(shu)不(bu)符合規(gui)定(ding)化(hua)妝(zhuang)品(pin)涉及的(de)注冊人(ren)、備(bei)案人(ren)、受托生(sheng)產企業(ye)等依(yi)法(fa)(fa)(fa)立(li)案調查(cha)，責(ze)令(ling)相關(guan)企業(ye)立(li)即依(yi)法(fa)(fa)(fa)采取風險(xian)控制措施并開展自查(cha)整(zheng)改。各(ge)省（區(qu)、市）藥品(pin)監(jian)督(du)管(guan)(guan)(guan)理部門責(ze)令(ling)相關(guan)化(hua)妝(zhuang)品(pin)經(jing)(jing)營者立(li)即停止經(jing)(jing)營上述(shu)化(hua)妝(zhuang)品(pin)，依(yi)法(fa)(fa)(fa)調查(cha)其進貨查(cha)驗記錄(lu)等情況，對(dui)違(wei)法(fa)(fa)(fa)產品(pin)進行(xing)追根(gen)溯源；發現違(wei)法(fa)(fa)(fa)行(xing)為的(de)，依(yi)法(fa)(fa)(fa)嚴(yan)肅(su)查(cha)處(chu)；涉嫌(xian)犯罪的(de)，依(yi)法(fa)(fa)(fa)移送公安機關(guan)。

藥械審(shen)批

●亙喜生物FasTCAR-T療法在美國獲批臨床

11月27日，亙(gen)喜生(sheng)物宣布其CD19/BCMA雙靶點(dian)自體(ti)FasTCAR-T細胞(bao)療(liao)法GC012F的又一項新藥臨床試驗（IND）申請獲得美國FDA批準，將在(zai)美國啟動治(zhi)療(liao)難治(zhi)性系統性紅斑狼瘡（rSLE）的1/2期臨床試驗。

系(xi)統(tong)性(xing)紅斑狼瘡（SLE）是一種(zhong)由B細胞介導的(de)自身(shen)免(mian)(mian)疫(yi)(yi)性(xing)疾病，主(zhu)要表現為免(mian)(mian)疫(yi)(yi)系(xi)統(tong)產(chan)生(sheng)的(de)自身(shen)抗體攻擊患者(zhe)自身(shen)組織，造成全身(shen)多臟器(qi)損傷。免(mian)(mian)疫(yi)(yi)抑制(zhi)劑是當前的(de)標(biao)準治療手段，但效(xiao)果(guo)欠佳，SLE仍然是一種(zhong)難以控制(zhi)的(de)慢(man)性(xing)疾病，嚴重影響患者(zhe)生(sheng)活(huo)質量，且無法治愈(yu)。因此，尤(you)其是針對難治性(xing)SLE患者(zhe)，業界(jie)亟(ji)待探(tan)索出更(geng)有效(xiao)、乃至治愈(yu)性(xing)的(de)療法來改(gai)變臨床用(yong)藥窘境(jing)。

GC012F是一款基于(yu)亙喜生物(wu)專有(you)的(de)(de)FasTCAR次日生產平臺開發的(de)(de)B細胞(bao)(bao)(bao)成熟抗(kang)(kang)原（BCMA）和CD19雙靶點自(zi)體CAR-T候選產品。此(ci)前學術界(jie)展示的(de)(de)一些(xie)患者病歷(li)研(yan)究顯示，將CD19 CAR-T細胞(bao)(bao)(bao)療法應用于(yu)包括SLE在(zai)內的(de)(de)多種(zhong)自(zi)身(shen)免疫性(xing)疾病在(zai)臨床(chuang)上具有(you)可(ke)行性(xing)，相(xiang)(xiang)關數據也初步展示出(chu)了耐受(shou)性(xing)和不錯的(de)(de)有(you)效性(xing)。亙喜生物(wu)表示，通(tong)過同時靶向CD19和BCMA雙靶點，他(ta)們相(xiang)(xiang)信(xin)GC012F有(you)望(wang)更(geng)深入、廣泛地清(qing)除致(zhi)病性(xing)B細胞(bao)(bao)(bao)及漿細胞(bao)(bao)(bao)，達到免疫重(zhong)建，有(you)潛力成為rSLE的(de)(de)一種(zhong)療效更(geng)強且(qie)更(geng)持久的(de)(de)治(zhi)療方案。此(ci)外(wai)，在(zai)臨床(chuang)前研(yan)究中，與CD19單靶點CAR-T療法相(xiang)(xiang)比(bi)，GC012F展示出(chu)了更(geng)有(you)效地清(qing)除抗(kang)(kang)體分(fen)泌細胞(bao)(bao)(bao)的(de)(de)能力。

●金賽藥業2款創新藥獲批臨床

11月(yue)28日，長春高(gao)新(xin)發布(bu)公告稱(cheng)，其(qi)控股(gu)子公司金(jin)賽(sai)藥業(ye)兩款創新(xin)藥均收到了中(zhong)國國家藥品監(jian)督管理(li)局（NMPA）的《藥物(wu)臨床(chuang)試驗批準通(tong)知(zhi)書》，分(fen)別(bie)是NK3R小(xiao)分(fen)子拮抗劑(ji)GS1-144片和重(zhong)組人(ren)促(cu)卵泡激素-CTP融合蛋白(bai)注射液。

其(qi)中(zhong)，GS1-144片是金賽藥(yao)(yao)(yao)業自主研(yan)發NK3R小分子(zi)拮抗劑，為化藥(yao)(yao)(yao)1類創新藥(yao)(yao)(yao)。該產品本(ben)次獲批就絕經(jing)期血管(guan)(guan)舒(shu)縮(suo)癥(zheng)(zheng)適(shi)應癥(zheng)(zheng)開展(zhan)臨床試(shi)驗。血管(guan)(guan)舒(shu)縮(suo)癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)（VMS）以潮(chao)熱、夜間(jian)盜汗為特征，是典(dian)型(xing)的(de)婦女(nv)(nv)停(ting)經(jing)后癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)。研(yan)究(jiu)數(shu)據顯示，全(quan)球有(you)超過(guo)一半40~64歲婦女(nv)(nv)出現此癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)。對于患有(you)中(zhong)重度停(ting)經(jing)血管(guan)(guan)舒(shu)縮(suo)癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)的(de)婦女(nv)(nv)，癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)可持(chi)續(xu)平(ping)均長達7~10年(nian)。這些癥(zheng)(zheng)狀(zhuang)可能會(hui)(hui)對婦女(nv)(nv)的(de)日常生活帶(dai)來(lai)負(fu)面影響，包括睡眠、工作和社會(hui)(hui)功能等，嚴重影響總體(ti)生活品質。

神(shen)經(jing)(jing)(jing)激肽(tai)3受體(ti)（NK3R）參與大腦調節體(ti)溫的(de)機制。研究(jiu)顯示，針(zhen)對(dui)NK3R的(de)拮抗(kang)劑可以阻斷神(shen)經(jing)(jing)(jing)激肽(tai)B（NKB）的(de)信號通路(lu)，調控下視丘溫度(du)調節中(zhong)心的(de)神(shen)經(jing)(jing)(jing)活動，進而降低中(zhong)重(zhong)度(du)停經(jing)(jing)(jing)血管舒縮(suo)癥(zheng)狀的(de)頻率與嚴重(zhong)程(cheng)度(du)。據長春高新公告介紹，目前中(zhong)國尚無NK3R靶點(dian)藥物上(shang)市，GS1-144作為絕經(jing)(jing)(jing)期(qi)血管舒縮(suo)癥(zheng)的(de)非激素口服療法，有望(wang)為患者提供更(geng)好的(de)治療選擇。

●首款！FDA批準突破性小分子癌癥療法

11月28日，美國(guo)FDA宣布批準批準Ogsiveo（nirogacestat）片劑用(yong)于需(xu)要(yao)全身治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)進展性硬(ying)纖(xian)維瘤(liu)成人患者。根據(ju)FDA新聞(wen)稿(gao)，Ogsiveo是首個(ge)被批準用(yong)于治(zhi)(zhi)療(liao)硬(ying)纖(xian)維瘤(liu)患者的(de)藥物，硬(ying)纖(xian)維瘤(liu)是一(yi)種罕見的(de)軟組織肉瘤(liu)亞型(xing)。

此次(ci)Ogsiveo的獲批是基(ji)于(yu)3期DeFi試驗此前取得的積極結(jie)果(guo)。結(jie)果(guo)顯示，DeFi試驗達(da)到了改(gai)善(shan)(shan)無進展生(sheng)存期（PFS）的主(zhu)要終點，Ogsiveo比安(an)慰劑(ji)治療有統計學上顯著的改(gai)善(shan)(shan)，將疾(ji)病進展風險降低(di)71%。基(ji)于(yu)RECIST v1.1的確認客(ke)觀緩(huan)(huan)解(jie)(jie)率(lv)（完(wan)全(quan)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)+部(bu)分(fen)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)），Ogsiveo組(zu)為(wei)(wei)41%，安(an)慰劑(ji)組(zu)為(wei)(wei)8%；Ogsiveo組(zu)的完(wan)全(quan)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)率(lv)為(wei)(wei)7%，安(an)慰劑(ji)組(zu)的完(wan)全(quan)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)率(lv)為(wei)(wei)0%。此外(wai)，Ogsiveo在患者報(bao)告的結(jie)局（PROs）方面也顯示出統計學意義和臨床(chuang)意義的改(gai)善(shan)(shan)。

資本市場

●阿里健康135億拿下阿里媽媽醫療健康獨家經營權  

11月28日(ri)晚間，阿里(li)健(jian)(jian)康(kang)(kang)發布2024財年中期(qi)業績公(gong)告(gao)，報告(gao)期(qi)內，阿里(li)健(jian)(jian)康(kang)(kang)收(shou)入達人民幣129.6億(yi)(yi)元(yuan)，同比增長12.7%，利(li)潤達4.45億(yi)(yi)元(yuan)，同比增長172.2%。此(ci)外，阿里(li)健(jian)(jian)康(kang)(kang)還發布了(le)另一則(ze)公(gong)告(gao)，即阿里(li)健(jian)(jian)康(kang)(kang)正式與阿里(li)巴巴集團簽署股權(quan)認購協議(yi)，以135.12億(yi)(yi)港元(yuan)對價，獲得阿里(li)媽媽醫療健(jian)(jian)康(kang)(kang)類(lei)目的獨家營銷審核權(quan)及附屬權(quan)利(li)。

●復星國際擬分拆旗下Luz Saúde(光明醫療)獨立上市

近日，復星國際(00656.HK)發布公(gong)告，公(gong)司已根據第(di)15項應用指引向(xiang)香(xiang)港聯(lian)交所(suo)遞交申請(qing)，尋求批準(zhun)建(jian)(jian)議分拆(chai)及獨立上(shang)市(shi)，而香(xiang)港聯(lian)交所(suo)已于(yu)2023年9月(yue)29日確(que)認公(gong)司可進行建(jian)(jian)議分拆(chai)及獨立上(shang)市(shi)。

預(yu)計建議分(fen)(fen)拆及獨(du)立上(shang)市(shi)將涉及通過私募配售(shou)方式認購Luz Saúde(葡(pu)萄牙光明醫(yi)療集團)新發售(shou)的股份(fen)，及由Fidelidade出售(shou)其持有的現有Luz Saúde的股份(fen)。在建議分(fen)(fen)拆及獨(du)立上(shang)市(shi)后，預(yu)計Luz Saúde將仍為公(gong)司的附屬(shu)公(gong)司。

公司獲告知(zhi)，Luz Saúde將于(yu)2023年12月(yue)22日召開股東大會，以批準(其中包括)于(yu)建議分拆及獨(du)立上市項(xiang)下Luz Saúde的股份于(yu)里斯本泛(fan)歐(ou)交(jiao)易所交(jiao)易及進行私募配售。

據悉，Luz Saúde集團是(shi)葡萄(tao)牙醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)健市場最大的(de)(de)私人醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)健集團之一，在葡萄(tao)牙提供(gong)廣泛的(de)(de)綜合醫(yi)(yi)院和(he)臨床服務(wu)，包括重癥監(jian)護(hu)病房、手術室(shi)、急診(zhen)室(shi)(不包括創傷科(ke))、產(chan)科(ke)和(he)心臟(zang)科(ke)，以及在腫瘤學、康復服務(wu)、核醫(yi)(yi)學、放(fang)射治療(liao)和(he)癡呆癥護(hu)理領(ling)域提供(gong)住院和(he)門診(zhen)服務(wu)的(de)(de)專(zhuan)業(ye)科(ke)室(shi)。

行業大事

●Moderna中國工廠開工建設

11月28日，Moderna表示，該公司于本月開始建造在中(zhong)(zhong)國(guo)的(de)首(shou)個生產mRNA藥(yao)物(wu)(wu)的(de)工廠(chang)。7月份，Moderna已經與中(zhong)(zhong)國(guo)金融中(zhong)(zhong)心上海市政(zheng)府簽署了(le)一項協(xie)議，努力爭(zheng)取(qu)在中(zhong)(zhong)國(guo)研究、開發和生產mRNA藥(yao)物(wu)(wu)的(de)機會。

●FDA拒絕Aldeyra公司干眼癥藥物上市

11月(yue)27日，Aldeyra宣布，Reproxalap滴眼(yan)液用于治療(liao)干(gan)眼(yan)癥(zheng)(zheng)的新藥申請未獲批準(zhun)。FDA未質疑Reproxalap的安(an)全(quan)性(xing)和生(sheng)產(chan)問題，但在CRL中表示(shi)，Aldeyra提(ti)交的NDA材料不能證明該(gai)(gai)(gai)產(chan)品可以治療(liao)與干(gan)眼(yan)癥(zheng)(zheng)相關的眼(yan)部(bu)癥(zheng)(zheng)狀，并要(yao)求該(gai)(gai)(gai)公司至少補充一項(xiang)額外的充分且對照良好的研究，以證明該(gai)(gai)(gai)產(chan)品對干(gan)眼(yan)癥(zheng)(zheng)的眼(yan)部(bu)癥(zheng)(zheng)狀有積極的治療(liao)效果。