這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經濟報道新健康團隊共同關注醫藥健康行業最新事件！
一(yi)、政策動(dong)向
●國家衛健委發布《體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）》
5月9日，國家衛(wei)健(jian)委發布關(guan)于體細胞臨床研究工作指引(yin)（征求(qiu)意見稿）公開(kai)征求(qiu)意見的公告。
為促(cu)進醫療機構研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)者發起的(de)體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)健康發展(zhan)，加強對醫療機構開展(zhan)體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)工作(zuo)的(de)指(zhi)導，參照干細胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)的(de)管理程序(xu)和技術要求，結合體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)特點，起草了《體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)工作(zuo)指(zhi)引(yin)（征求意見稿）》。
征求意見稿(gao)指(zhi)(zhi)(zhi)出，體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)研究(jiu)(jiu)是指(zhi)(zhi)(zhi)利用(yong)人自體或異體的(de)成熟/功能分化細胞(bao)，經體外操(cao)作后作為研究(jiu)(jiu)性干(gan)預措施，回輸(shu)（或植(zhi)入）人體，用(yong)于(yu)疾病治療的(de)臨(lin)床(chuang)研究(jiu)(jiu)。本(ben)指(zhi)(zhi)(zhi)引適用(yong)于(yu)由醫(yi)療機構的(de)研究(jiu)(jiu)者(zhe)發(fa)起的(de)、非藥品注冊為目的(de)的(de)體細胞(bao)臨(lin)床(chuang)研究(jiu)(jiu)。
體細胞臨床(chuang)研(yan)究不同于(yu)藥物臨床(chuang)試驗(yan)，其研(yan)究的出發點不以上市為目的，而是基于(yu)其前期(qi)的研(yan)究基礎開展的一(yi)種早期(qi)臨床(chuang)探索，用于(yu)回答某些科學問題(ti)或(huo)驗(yan)證(zheng)某些科學假設。
二、藥械審批
●信達生物PD-1聯合貝伐珠單抗新適應癥獲批
5月9日，信(xin)達(da)生物發布公(gong)告，國家藥品(pin)監(jian)督(du)管理局已(yi)經(jing)(jing)正(zheng)式批準創新藥物PD-1抑制(zhi)劑達(da)伯舒?（信(xin)迪利單抗注射(she)液）聯合貝伐(fa)珠單抗、培美曲塞和順鉑，用(yong)于(yu)經(jing)(jing)表皮生長(chang)因(yin)(yin)子受體酪(lao)氨(an)酸激酶抑制(zhi)劑（“EGFR-TKI”）治療失敗的(de)EGFR基因(yin)(yin)突變(bian)陽性的(de)局部晚期或轉移(yi)性非鱗狀(zhuang)非小細胞肺癌（“NSCLC”）患者的(de)治療。
達伯舒?（信(xin)迪(di)利單抗注射液）成為全(quan)球首(shou)個獲批用于經EGFR-TKI治療失敗的(de)EGFR陽性非(fei)鱗狀(zhuang)非(fei)小(xiao)(xiao)細胞肺癌的(de)PD-1抑制劑，實(shi)現了EGFR陽性非(fei)鱗狀(zhuang)非(fei)小(xiao)(xiao)細胞肺癌在免疫治療領域(yu)的(de)“零突破”。
●澤布替尼在國內獲批新適應癥
5月8日，據國家藥品監(jian)督(du)管理局(ju)網站(zhan)最新信息，新一代BTK抑制劑百(bai)悅澤?（澤布替尼）在中國迎來新獲批，用(yong)于(yu)一線治療(liao)成(cheng)人慢性淋巴細胞白(bai)血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患(huan)者和成(cheng)人華(hua)氏巨球(qiu)蛋白(bai)血癥（WM）患(huan)者。
慢(man)(man)淋(lin)和(he)華(hua)氏巨球(qiu)蛋(dan)白血癥都好(hao)發于老(lao)年(nian)人(ren)群(qun)，隨著中(zhong)(zhong)國進入老(lao)齡(ling)化社會(hui)，臨(lin)床(chuang)(chuang)醫生(sheng)和(he)患(huan)者對(dui)治療藥物的(de)療效和(he)安全性(xing)都更為重視(shi)。中(zhong)(zhong)國臨(lin)床(chuang)(chuang)腫瘤學(xue)會(hui)監事(shi)會(hui)監事(shi)長、哈爾濱(bin)血液病腫瘤研究所所長馬(ma)軍教授表示(shi)：“隨著本次(ci)在中(zhong)(zhong)國的(de)多個重磅獲批，澤(ze)布(bu)替尼已(yi)成(cheng)為中(zhong)(zhong)國唯(wei)一(yi)獲批用于慢(man)(man)淋(lin)和(he)華(hua)氏巨球(qiu)蛋(dan)白血癥一(yi)線治療的(de)新一(yi)代BTK抑制劑，將為中(zhong)(zhong)國臨(lin)床(chuang)(chuang)醫生(sheng)提供新的(de)標準治療方(fang)案，從而支持患(huan)者迎(ying)來(lai)更長生(sheng)存和(he)更好(hao)的(de)生(sheng)活質量。”
在本次獲批前，澤布替尼已于2023年1月(yue)獲得美(mei)國食品(pin)藥物(wu)監督管(guan)理(li)局批準(zhun)，用(yong)于治(zhi)療慢淋成人患者，并于2022年9月(yue)獲得英國國家衛生(sheng)與臨床優化(hua)研(yan)究所推薦成為英格蘭(lan)和威爾(er)士地區首(shou)個也是唯一一個被推薦用(yong)于治(zhi)療華(hua)氏巨球蛋白血癥(zheng)的常規藥物(wu)。
●阿斯利康反義寡核苷酸療法在華申報臨床
5月10日，中國國家(jia)藥(yao)(yao)品監督(du)管理局藥(yao)(yao)品審評中心（CDE）官網(wang)最新(xin)公示，阿斯(si)利(li)康(kang)（AstraZeneca）遞交了1類新(xin)藥(yao)(yao)eplontersen注(zhu)射(she)液(ye)的(de)臨床試驗申請，并獲(huo)得(de)受理。公開(kai)資料顯示，這是阿斯(si)利(li)康(kang)超35億美元合作開(kai)發的(de)一款反(fan)義寡(gua)核苷酸（ASO）療(liao)法，已于今年3月在(zai)美國遞交上市(shi)申請，治療(liao)遺傳(chuan)性(xing)轉甲狀腺素蛋白（TTR）介導的(de)淀粉樣變(bian)性(xing)多發性(xing)神經病(bing)（ATTRv-PN）。
三、資本市場
●海吉亞醫療擬近3億元收購宜興醫院
5月9日，海吉(ji)亞醫(yi)療發(fa)布公告，宣(xuan)布擬收(shou)(shou)購宜興海吉(ji)亞醫(yi)院89.2%股(gu)權，代價合(he)共約為2.68億元。同日，伽瑪星科(ke)技(ji)(ji)(ji)與目(mu)標藥房(fang)(fang)賣方及目(mu)標藥房(fang)(fang)（無錫市蘇(su)邦醫(yi)療科(ke)技(ji)(ji)(ji)）訂立目(mu)標藥房(fang)(fang)收(shou)(shou)購協議(yi)，伽瑪星科(ke)技(ji)(ji)(ji)有條件同意收(shou)(shou)購目(mu)標藥房(fang)(fang)合(he)共89.2%股(gu)權，代價合(he)共為人民幣(bi)291萬元。
●蘇庇醫藥擬17億美元收購CTI BioPharma公司
5月10日，CTI BioPharma公司(si)宣(xuan)布，已達成一(yi)項最終協議。
根(gen)據(ju)該協議，血液(ye)學、免疫學和專科護理領域的全球醫療保健(jian)領導者瑞典(dian)蘇庇(bi)醫藥(yao)（Swedish Orphan Biovitrum, Sobi）將以(yi)約17億美元收購CTI BioPharma公(gong)司。
蘇庇醫(yi)藥是一家致(zhi)力于罕見病新藥研(yan)發的國際(ji)生物制藥公司，聚(ju)焦兩大治(zhi)療領域(yu)——血液學(xue)(xue)和(he)免(mian)疫學(xue)(xue)。
CTI BioPharma公司是(shi)一家專注于開發(fa)和商業化血(xue)液(ye)相關癌癥新型靶向(xiang)療法(fa)的生物醫藥公司。交易完成后，CTI BioPharma將成為蘇庇醫藥的全資(zi)子公司。
此次交易將(jiang)通過CTI BioPharma的(de)先(xian)導產品(pin)Vonjo（pacritinib）使(shi)蘇庇醫(yi)藥的(de)領先(xian)血液(ye)學藥物產品(pin)組(zu)合多(duo)樣(yang)化(hua)，Vonjo已(yi)獲(huo)美(mei)國FDA批準用于(yu)治(zhi)療血小板(ban)計數低于(yu)50 x 109/L的(de)骨(gu)髓纖維化(hua)成(cheng)人患者。
四、行業大事
●基石藥業PD-L1和PD-1海外授權合作終止
5月(yue)9日(ri)，基(ji)石藥(yao)業(ye)發布公(gong)告，終止與(yu)EQRx公(gong)司(si)有關兩個PD-(L)1藥(yao)物(wu)的(de)海外(wai)授權協議。公(gong)司(si)將重(zhong)獲(huo)其自主(zhu)研發的(de)PD-L1抗(kang)體舒(shu)格(ge)利(li)單抗(kang)和PD-1抗(kang)體nofazinlimab在大中華區以外(wai)的(de)開發與(yu)商業(ye)化權益。
基石表示，雙方將致力(li)于權益平順過(guo)渡，協議終止不會影(ying)響(xiang)基石藥(yao)業已(yi)從EQRx獲(huo)得的首付(fu)款與里程(cheng)碑付(fu)款。
根據之前簽訂的協議，EQRx的首付(fu)(fu)款為1.5億美(mei)元，里程碑付(fu)(fu)款最高達11.5億美(mei)元。
●疫苗企業Novavax裁員25%
5月9日，疫苗企(qi)業Novavax在2023年第一(yi)季度收(shou)益報(bao)告中宣布，受新冠市場萎縮(suo)的影響，該公司將在全球(qiu)裁員約25%。
Novavax在(zai)其2022年年度報(bao)告(gao)中提到公司擁有(you)(you)近(jin)2000名員(yuan)工，由此推算，此次調整將(jiang)裁(cai)減約500名員(yuan)工。Novavax表示，這一舉措將(jiang)使該(gai)公司今年的成本降低20% - 25%，并有(you)(you)助(zhu)于實現(xian)到2024年將(jiang)年度支出減少約40% - 50%的目標。
2023年(nian)第(di)一(yi)季度(du)，Novavax報告(gao)凈虧損2.94億(yi)美元。該公(gong)司的(de)總(zong)營收僅為(wei)8100萬美元，對(dui)比(bi)2022年(nian)同(tong)期(qi)的(de)7.04億(yi)美元，下滑約88%。更要命的(de)是公(gong)司的(de)現(xian)金(jin)(jin)儲備，截至(zhi)今年(nian)第(di)一(yi)季度(du)末(mo)，Novavax持有(you)現(xian)金(jin)(jin)、現(xian)金(jin)(jin)等價(jia)物和限制性現(xian)金(jin)(jin)總(zong)計6.37億(yi)美元，與2022年(nian)底的(de)13億(yi)美元相比(bi)，銳減超過一(yi)半。值得注意的(de)是，這份慘淡的(de)業績因(yin)為(wei)超出市場預期(qi)，所以(yi)帶(dai)動了公(gong)司股(gu)價(jia)大漲超27%。
