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一、政策(ce)動向

●國家藥監局對2022年度疫苗生產巡查進行督導

9月28日，國家藥監局副局長(chang)黃果帶隊赴北京(jing)科興中維生物技術有(you)(you)限公司督導(dao)2022年度疫苗生產巡(xun)(xun)查工作(zuo)，聽(ting)取國家藥監局核查中心巡(xun)(xun)查檢(jian)查組等工作(zuo)情(qing)況匯(hui)報，要求相關部門(men)有(you)(you)序有(you)(you)力做好疫苗質量監管和(he)巡(xun)(xun)查工作(zuo)。

黃果與巡查檢(jian)查組、北京(jing)市藥監局、北京(jing)科興中維生物技術(shu)有限公司開展(zhan)座談(tan)交流，深(shen)入車(che)間(jian)一線觀摩檢(jian)查過程，詳細了解(jie)2022年度疫苗生產巡查進展(zhan)情(qing)況(kuang)、屬地(di)藥監部門駐廠監督情(qing)況(kuang)、企業迎接世衛組織預認證現(xian)場檢(jian)查準備情(qing)況(kuang)等(deng)。　　

黃果指出，黨中央、國(guo)務院高度重(zhong)(zhong)視疫苗(miao)監(jian)管工作，國(guo)家藥監(jian)局始終將(jiang)疫苗(miao)監(jian)管作為工作的重(zhong)(zhong)中之重(zhong)(zhong)。在(zai)屬地藥監(jian)部門(men)開展日(ri)常監(jian)督檢查(cha)的基礎上，國(guo)家藥監(jian)局每年(nian)組織精干檢查(cha)力(li)量對(dui)(dui)全(quan)國(guo)在(zai)產疫苗(miao)生(sheng)產企業進(jin)行年(nian)度全(quan)覆蓋(gai)巡查(cha)，為守(shou)牢疫苗(miao)源頭質量安全(quan)底(di)線構筑起又一層關口、增加了另一道保(bao)險，充分體現了各級藥監(jian)部門(men)對(dui)(dui)疫苗(miao)質量安全(quan)和人(ren)民(min)生(sheng)命(ming)健康(kang)的高度責任感。　　

黃果強(qiang)調，國家藥(yao)(yao)監局相關(guan)司局、直屬單位及屬地藥(yao)(yao)監部門要(yao)加強(qiang)組(zu)織領導(dao)和協同配(pei)合，進(jin)一步(bu)統籌全(quan)國檢(jian)查(cha)(cha)力量，優(you)化(hua)檢(jian)查(cha)(cha)模(mo)式、強(qiang)化(hua)檢(jian)查(cha)(cha)手(shou)段，高質(zhi)(zhi)高效按計劃完成年度全(quan)覆蓋疫苗生產巡(xun)查(cha)(cha)工作。一要(yao)提(ti)高政(zheng)治站位，用好巡(xun)查(cha)(cha)利器切斷(duan)風(feng)(feng)(feng)險(xian)(xian)鏈條(tiao)，進(jin)一步(bu)加強(qiang)對(dui)(dui)企(qi)(qi)業(ye)技術指(zhi)導(dao)把關(guan)，強(qiang)化(hua)省級(ji)藥(yao)(yao)監部門屬地監管(guan)責(ze)任，筑牢疫苗質(zhi)(zhi)量安全(quan)底線。二要(yao)主(zhu)動對(dui)(dui)標國際標準，堅持(chi)以(yi)查(cha)(cha)促改(gai)(gai)、以(yi)查(cha)(cha)促建(jian)，動態提(ti)高企(qi)(qi)業(ye)質(zhi)(zhi)量管(guan)理水平，推(tui)動檢(jian)查(cha)(cha)員(yuan)能力精細(xi)化(hua)發展(zhan)，提(ti)升(sheng)巡(xun)查(cha)(cha)整體質(zhi)(zhi)量。三要(yao)堅持(chi)問題(ti)導(dao)向(xiang)，總(zong)結既(ji)往問題(ti)和共性、個(ge)性風(feng)(feng)(feng)險(xian)(xian)信號，基于風(feng)(feng)(feng)險(xian)(xian)管(guan)理原則制定實施檢(jian)查(cha)(cha)方案，提(ti)高巡(xun)查(cha)(cha)檢(jian)查(cha)(cha)精準度和靶向(xiang)性。四要(yao)壓實企(qi)(qi)業(ye)主(zhu)體責(ze)任，持(chi)續督促指(zhi)導(dao)企(qi)(qi)業(ye)落(luo)實巡(xun)查(cha)(cha)整改(gai)(gai)，實事求是(shi)分析和解決問題(ti)，堅決關(guan)閉風(feng)(feng)(feng)險(xian)(xian)隱患，確保產品質(zhi)(zhi)量安全(quan)。

●國家藥監局：緩繳藥品、醫療器械產品注冊費

9月29日，國家藥監局發布關于(yu)緩繳藥品、醫療器械產品注冊費的公告(gao)（2022年第(di)81號）。

根據《關(guan)于(yu)緩繳(jiao)涉及(ji)企業、個體工商(shang)戶部分行政事業性收費(fei)的公(gong)告》（財政部 國家發展改革委(wei)公(gong)告2022年第29號），現就(jiu)緩繳(jiao)藥(yao)品(pin)注(zhu)(zhu)冊(ce)(ce)費(fei)、醫(yi)療(liao)器械(xie)產(chan)品(pin)注(zhu)(zhu)冊(ce)(ce)費(fei)有關(guan)事項公(gong)告如(ru)下：2022年10月1日(ri)至2022年12月31日(ri)期間提(ti)交藥(yao)品(pin)、醫(yi)療(liao)器械(xie)產(chan)品(pin)注(zhu)(zhu)冊(ce)(ce)申請(qing)(qing)并(bing)獲受理的注(zhu)(zhu)冊(ce)(ce)申請(qing)(qing)人，自(zi)應繳(jiao)注(zhu)(zhu)冊(ce)(ce)費(fei)之日(ri)起緩繳(jiao)一個季(ji)度，不收滯納金(jin)。

二、藥械審(shen)批

●FDA批準“漸凍人癥”新療法

9月30日(ri)，美國FDA宣布，批準(zhun)Relyvrio（苯丁酸(suan)鈉和牛磺酸(suan)二(er)醇(chun)口服固定(ding)劑(ji)量(liang)配方）上市，用于(yu)治療肌萎縮側索(suo)硬(ying)化(hua)（ALS）。

肌萎縮(suo)側索硬化癥(zheng)（ALS）是一種進行性(xing)神經(jing)退行性(xing)疾病(bing)，影響大(da)腦(nao)和脊(ji)髓中(zhong)的神經(jing)細胞，也被(bei)稱(cheng)為“漸凍人(ren)癥(zheng)”。這種疾病(bing)的患者大(da)腦(nao)和脊(ji)柱(zhu)的運動神經(jing)元會不斷死(si)亡，導(dao)致患者的肌肉(rou)無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。ALS患者在確診(zhen)后平(ping)均壽命(ming)只有(you)四年。目前(qian)尚不清(qing)楚該病(bing)的確切發病(bing)機制(zhi)。

Relyvrio是兩種藥(yao)(yao)物(wu)苯(ben)丁酸鈉（sodium phenylbutrate）和(he)牛磺(huang)酸二醇（taurursodiol）的(de)(de)(de)復(fu)方制劑。它(ta)們可以改善細(xi)胞內(nei)線粒體和(he)內(nei)質(zhi)網(wang)的(de)(de)(de)健(jian)康狀態，從而(er)延緩神(shen)經(jing)細(xi)胞的(de)(de)(de)死亡(wang)。臨床前試驗表(biao)明，這兩種藥(yao)(yao)物(wu)聯(lian)用的(de)(de)(de)協(xie)同(tong)效(xiao)應，能夠將神(shen)經(jing)細(xi)胞因(yin)為(wei)氧化(hua)應激(ji)而(er)產(chan)生的(de)(de)(de)死亡(wang)減(jian)少90%。FDA曾授予Relyvrio孤(gu)兒藥(yao)(yao)資格和(he)優先審評資格。

●澤璟制藥向國家藥監局提交杰克替尼上市申請

9月29日，蘇州澤璟生物(wu)制藥(yao)股份有限公(gong)司發(fa)布公(gong)告(gao)稱(cheng)，旗(qi)下自主研(yan)發(fa)的1類新(xin)(xin)藥(yao)鹽(yan)酸杰(jie)克替(ti)尼(ni)片已(yi)向(xiang)國(guo)家藥(yao)品監督管理局（NMPA）遞交新(xin)(xin)藥(yao)上市申(shen)(shen)請（NDA），用(yong)(yong)于治療中、高危骨髓(sui)纖(xian)(xian)維(wei)化(hua)，包括原發(fa)性(xing)(xing)骨髓(sui)纖(xian)(xian)維(wei)化(hua)（PMF）、真(zhen)性(xing)(xing)紅(hong)細胞(bao)增多(duo)癥(zheng)后骨髓(sui)纖(xian)(xian)維(wei)化(hua)（Post-PV-MF）和原發(fa)性(xing)(xing)血(xue)(xue)小板增多(duo)癥(zheng)后骨髓(sui)纖(xian)(xian)維(wei)化(hua)（Post-ET-MF），這是鹽(yan)酸杰(jie)克替(ti)尼(ni)片首(shou)個遞交新(xin)(xin)藥(yao)上市申(shen)(shen)請的臨床適應證。鹽(yan)酸杰(jie)克替(ti)尼(ni)是公(gong)司自主研(yan)發(fa)的一種新(xin)(xin)型(xing)JAK抑制劑類藥(yao)物(wu)，屬于1類新(xin)(xin)藥(yao)，公(gong)司擁有該產品的自主知識(shi)產權(quan)。杰(jie)克替(ti)尼(ni)對Janus激酶(mei)包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具(ju)有顯著的抑制作(zuo)(zuo)用(yong)(yong)，且(qie)對JAK2和TYK2的抑制作(zuo)(zuo)用(yong)(yong)最強(qiang)。另(ling)外，杰(jie)克替(ti)尼(ni)還可以通過抑制激活素(su)受體(ti)1（ACVR1）活性(xing)(xing)降低(di)鐵調素(su)轉錄，改善(shan)鐵代謝失(shi)衡，增加血(xue)(xue)紅(hong)蛋白，降低(di)骨髓(sui)纖(xian)(xian)維(wei)化(hua)患者貧血(xue)(xue)發(fa)生率和減(jian)少輸(shu)血(xue)(xue)依(yi)賴(lai)。

三(san)、資本市場(chang)

●多寧生物遞交IPO招股書

9月(yue)29日(ri)，多寧生物公開招股書，擬在港交所主板上市。摩根士丹利，Merrill Lynch及華(hua)泰(tai)為(wei)聯席保薦人。

上海多寧生物科技股份有(you)限公司(si)成(cheng)立于2005年(nian)，扎(zha)根于生命科學行業，專注于提(ti)(ti)供(gong)：1）公司(si)客戶于開(kai)發至商業化生物制劑產品時(shi)使用、涵蓋生物工藝(yi)(yi)的(de)所有(you)主要步(bu)驟的(de)生物工藝(yi)(yi)解(jie)決方案；2）用于實驗室研(yan)發的(de)產品；3）生物工藝(yi)(yi)解(jie)決方案及實驗室研(yan)發相關服(fu)務的(de)一站式提(ti)(ti)供(gong)商。

四、行業大事(shi)

●國家醫保(bao)局(ju)副(fu)局(ju)長陳金甫(fu)、藥(yao)監局(ju)副(fu)局(ju)長顏江瑛被免職(zhi)

9月29日(ri)，人社部網站發布國務院任(ren)免國家工作人員(yuan)，免去陳金(jin)甫(fu)的國家醫療保障局副(fu)局長(chang)職務；免去顏(yan)江瑛（女）的國家藥品監督管理局副(fu)局長(chang)職務。

●鹽野義新冠口服藥III期臨床試驗達到研究終點

9月28日(ri)，鹽野義（Shionogi）宣布(bu)3CL蛋白抑(yi)制劑(ji)(ji)Ensitrelvir Fumaric Acid (S-217622)在亞洲進行的II/III期臨床(chuang)試驗的III期部(bu)分達到主(zhu)要(yao)終點。結果表明，與安慰劑(ji)(ji)相比，ensitrelvir首次(ci)證明能(neng)夠顯著(zhu)縮短奧(ao)密(mi)克戎（Omicron）五種典型(xing)癥(zheng)狀的緩(huan)解時間。同時，ensitrelvir在第4天（第三(san)次(ci)給藥后(hou)）也顯示出病毒RNA載量的顯著(zhu)減少(shao)。

憑(ping)借在奧密克戎(rong)大(da)流行(xing)階段進行(xing)的(de)這項研(yan)究(jiu)的(de)結果(guo)，ensitrelvir成(cheng)為第一個在癥狀緩解時(shi)間上與安(an)慰(wei)劑(ji)相比具有統(tong)計學(xue)顯著效(xiao)果(guo)的(de)研(yan)究(jiu)性(xing)口(kou)(kou)服抗病毒(du)藥(yao)物。Ensitrelvir是北海道(dao)大(da)學(xue)和鹽野義聯(lian)合開發的(de)一款口(kou)(kou)服3CL蛋(dan)白(bai)酶(mei)抑(yi)制(zhi)劑(ji)，其作(zuo)用機(ji)制(zhi)與輝瑞(rui)獲得(de)批準的(de)COVID-19藥(yao)物Paxlovid相同(tong)。SARS-COV-2具有3CL蛋(dan)白(bai)酶(mei)這種(zhong)病毒(du)增(zeng)殖(zhi)所必需的(de)酶(mei)，ensitrelvir通過選擇性(xing)地(di)抑(yi)制(zhi)3CL蛋(dan)白(bai)酶(mei)，從而達到抑(yi)制(zhi)SARS-COV-2增(zeng)殖(zhi)的(de)效(xiao)果(guo)。