這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經濟報道新健康團隊共同關注醫藥健康行業最新事件！

 一、政(zheng)策動(dong)向

●CDE發文加快罕見病用藥、兒童用藥等創新藥審評

近日，中(zhong)國國家藥(yao)(yao)監(jian)局(ju)藥(yao)(yao)品(pin)審評中(zhong)心（CDE）發布《藥(yao)(yao)審中(zhong)心加(jia)快創新(xin)藥(yao)(yao)上市許可申請審評工(gong)作規范（試行）》，以鼓勵研究和創制新(xin)藥(yao)(yao)、兒童(tong)用(yong)藥(yao)(yao)、罕見(jian)病用(yong)藥(yao)(yao)創新(xin)研發進(jin)程，加(jia)快創新(xin)藥(yao)(yao)品(pin)種審評審批速度。

文(wen)件顯示，對(dui)于納入突(tu)(tu)破(po)性(xing)治療藥物程序的(de)創新藥，申(shen)請(qing)人應按照本工(gong)作(zuo)規(gui)(gui)范(fan)要求提出(chu)溝通交(jiao)流(liu)申(shen)請(qing)及上市許可申(shen)請(qing)，無(wu)需額外提出(chu)納入本工(gong)作(zuo)規(gui)(gui)范(fan)的(de)申(shen)請(qing)。如相關創新藥被取消(xiao)突(tu)(tu)破(po)性(xing)治療藥物資格，則(ze)不能(neng)再按照本工(gong)作(zuo)規(gui)(gui)范(fan)開(kai)展(zhan)溝通交(jiao)流(liu)及審(shen)評審(shen)批工(gong)作(zuo)。 

對于未(wei)納入突破性治療藥(yao)物程序的(de)(de)兒童專用創新藥(yao)、用于治療罕見病的(de)(de)創新藥(yao)，申請人(ren)需按照I類會議（30日）提(ti)交(jiao)溝通交(jiao)流(liu)申請，經藥(yao)審中心(xin)審核(he)同意(yi)后(hou)，可按照本工作規(gui)范(fan)開展后(hou)續溝通交(jiao)流(liu)及審評(ping)審批工作。 

本(ben)工作規范中(zhong)的(de)(de)兒(er)童專(zhuan)用(yong)(yong)創新藥(yao)(yao)是指，專(zhuan)為兒(er)童使用(yong)(yong)而開發的(de)(de)1類創新藥(yao)(yao)，包括化學(xue)藥(yao)(yao)品(pin)、預防(fang)用(yong)(yong)生(sheng)(sheng)物制(zhi)(zhi)品(pin)、治療用(yong)(yong)生(sheng)(sheng)物制(zhi)(zhi)品(pin)和中(zhong)藥(yao)(yao)。本(ben)工作規范中(zhong)的(de)(de)用(yong)(yong)于(yu)治療罕見(jian)病(bing)的(de)(de)創新藥(yao)(yao)是指，治療發病(bing)率(lv)/患病(bing)率(lv)極低的(de)(de)罕見(jian)疾病(bing)的(de)(de)1類創新藥(yao)(yao)，包括化學(xue)藥(yao)(yao)品(pin)、預防(fang)用(yong)(yong)生(sheng)(sheng)物制(zhi)(zhi)品(pin)、治療用(yong)(yong)生(sheng)(sheng)物制(zhi)(zhi)品(pin)和中(zhong)藥(yao)(yao)。 

二、藥械審批

●遠大醫藥自研膿毒癥新藥APAD國內I期臨床試驗獲批

4月3日(ri)，遠大(da)醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)(00512)發(fa)(fa)布公(gong)告，公(gong)司呼吸及重癥(zheng)抗感染(ran)板塊創新(xin)(xin)產品管線再獲重要進展(zhan)，其(qi)自主研發(fa)(fa)的(de)用于治(zhi)療(liao)膿(nong)毒(du)癥(zheng)的(de)全球創新(xin)(xin)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)APAD的(de)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)(yao)臨床(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗(yan)(IND)申(shen)請(qing)，近日(ri)已獲得國家藥(yao)(yao)(yao)監局(NMPA)的(de)批準。據了解，該臨床(chuang)(chuang)實驗(yan)是一項(xiang)隨機(ji)、雙盲、劑量遞增、安慰劑對照的(de)I期臨床(chuang)(chuang)研究(jiu)，旨在(zai)(zai)評(ping)價APAD在(zai)(zai)健康(kang)受試(shi)(shi)者中(zhong)單次和多次靜脈給藥(yao)(yao)(yao)的(de)安全性、耐受性和藥(yao)(yao)(yao)代動(dong)力學特征。APAD是遠大(da)醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)針(zhen)對膿(nong)毒(du)癥(zheng)等重癥(zheng)自主開發(fa)(fa)的(de)全新(xin)(xin)作(zuo)用機(ji)制的(de)小分子化合物(wu)，其(qi)通過拮抗多種病原體相關分子，抑制免疫(yi)細胞過度活化，有望從源頭阻(zu)止膿(nong)毒(du)癥(zheng)的(de)發(fa)(fa)生和進展(zhan)。臨床(chuang)(chuang)前(qian)動(dong)物(wu)實驗(yan)數據顯示，產品對多種細菌感染(ran)導致的(de)膿(nong)毒(du)癥(zheng)都能起到(dao)治(zhi)療(liao)作(zuo)用。

●輝大基因眼科基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格

4月3日，輝大(da)（上(shang)海）生物(wu)科技有限(xian)公司（簡稱“輝大(da)基因(yin)”）宣布，其自主(zhu)研(yan)發的新型眼科基因(yin)治(zhi)療藥物(wu)HG004獲(huo)得(de)美國FDA授予(yu)的孤兒藥資格(ge)，用于(yu)治(zhi)療由RPE65突變引起的遺傳性視(shi)網(wang)膜疾(ji)病。

遺傳性視(shi)(shi)網膜(mo)(mo)營養(yang)不良(liang)（IRDs）是一類由基因突(tu)變引起罕(han)見(jian)致(zhi)盲性疾病，已(yi)報(bao)道致(zhi)病基因超(chao)過250個(ge)。其中，RPE65基因突(tu)變可能會(hui)導致(zhi)Leber先天性黑蒙（LCA）、嚴(yan)重(zhong)的(de)(de)早發(fa)性兒童視(shi)(shi)網膜(mo)(mo)營養(yang)不良(liang)（SECORD）、早發(fa)性嚴(yan)重(zhong)視(shi)(shi)網膜(mo)(mo)營養(yang)不良(liang)（EOSRD）或視(shi)(shi)網膜(mo)(mo)色素變性（RP），即這些疾病都被(bei)認為是RPE65基因突(tu)變相(xiang)關視(shi)(shi)網膜(mo)(mo)病變，代表(biao)同一疾病的(de)(de)表(biao)型連(lian)續體。

三、資本市場

●鍵嘉醫療申請科創板IPO

4月2日(ri)，據上交所官網(wang)，鍵嘉醫療在科創板遞交IPO申請并獲得受理。鍵嘉醫療成立于(yu)2018年(nian)，從事(shi)手術機器人及相關產(chan)品(pin)的研(yan)發、生產(chan)和銷售。

●荃信生物申請港股IPO

3月31日，據港交所披(pi)露易，荃(quan)信(xin)(xin)生物IPO申請(qing)獲受理。荃(quan)信(xin)(xin)生物是(shi)一家創新藥公司，研發管線(xian)覆蓋皮膚疾病、風濕、呼吸系(xi)統疾病、消(xiao)化系(xi)統疾病等多個治(zhi)療領域。

●友芝友生物將赴港IPO

3月30日(ri)，證監會官網顯示，核準了武漢友(you)芝友(you)生(sheng)物制藥股份(fen)有限公司（以下簡稱：“友(you)芝友(you)生(sheng)物”）首次公開發行境(jing)外(wai)上(shang)市外(wai)資股及境(jing)內未上(shang)市股份(fen)到境(jing)外(wai)上(shang)市。

核準友(you)芝友(you)生(sheng)物(wu)發行(xing)不(bu)超過69,766,800股境(jing)外(wai)上市外(wai)資(zi)股，每股面值人民幣1元，全(quan)部為普通股。完(wan)成(cheng)本(ben)次發行(xing)后，友(you)芝友(you)生(sheng)物(wu)可(ke)到香(xiang)港聯合(he)交易所主板上市。

友芝友生(sheng)物成立(li)于2010年(nian)，已設計和(he)開發了十(shi)款候選(xuan)藥物管線，其中五(wu)款在中國處于臨床開發階段及另外(wai)五(wu)款處于研制(zhi)和(he)臨床前階段。

四、行業大事

●16.7億美元，BioNtech引進映恩生物ADC藥物

4月3日，BioNTech宣(xuan)布，與映恩生物達成戰略合作協議，引進(jin)后者(zhe)兩(liang)款ADC新藥(yao)中國(guo)地(di)區以(yi)外(wai)的(de)全球權益。BioNTech將支付1.7億美元(yuan)預付款，以(yi)及(ji)15億美元(yuan)里程(cheng)碑金額和一定比(bi)例的(de)銷售(shou)分成。

此外，今年(nian)1月，映(ying)恩生(sheng)物宣布與Adcendo ApS（“Adcendo”）簽訂技術許可協(xie)議。根據協(xie)議，Adcendo將獲得映(ying)恩生(sheng)物獨創的(de)(de)DITAC平臺的(de)(de)技術許可，用(yong)于(yu)其治(zhi)療間葉組織腫(zhong)瘤(liu)(liu)的(de)(de)uPARAP ADC項(xiang)目(mu)(mu)。雙方正在討論(lun)擴大合作(zuo)的(de)(de)范圍，使得DITAC技術應用(yong)于(yu)Adcendo其他項(xiang)目(mu)(mu)。基于(yu)DITAC平臺技術設(she)計的(de)(de)ADC產(chan)品，具有優異的(de)(de)安全性(xing)，可有效和(he)持(chi)續地遞送毒(du)素至腫(zhong)瘤(liu)(liu)內(nei)，通(tong)過(guo)旁觀者效應對(dui)腫(zhong)瘤(liu)(liu)抗原低表達甚至陰(yin)性(xing)表達的(de)(de)癌癥細(xi)胞產(chan)生(sheng)有效的(de)(de)殺傷。

據公開(kai)信(xin)息，映恩生(sheng)物(wu)是一家臨(lin)床(chuang)(chuang)階(jie)段(duan)的(de)創(chuang)新生(sheng)物(wu)藥研發公司，專注于(yu)研發治療癌癥和(he)自身免疫性疾病的(de)抗體(ti)偶聯藥物(wu)（ADC）。基于(yu)其獨創(chuang)性DITAC和(he)DIMAC平臺的(de)研發拓展，映恩生(sheng)物(wu)目前在(zai)臨(lin)床(chuang)(chuang)和(he)臨(lin)床(chuang)(chuang)前階(jie)段(duan)有超(chao)過10個創(chuang)新ADC項目。

●全球ECMO龍頭一級召回

近日(ri)，據國家藥監局官網消(xiao)息(xi)，邁柯唯(wei)心肺醫(yi)療有限責(ze)任公司（Maquet Cardiopulmonary GmbH）報告，由于在回(hui)顧不(bu)合格報告中發(fa)現膜式(shi)氧合器無菌屏障(zhang)可能(neng)(neng)受損以(yi)及產品涂(tu)層可能(neng)(neng)存在偏差，對(dui)膜式(shi)氧合器QUADROX-iD Pediatric Oxygenator（國械注(zhu)進20163102404）主動召(zhao)回(hui)。召(zhao)回(hui)級別為一級召(zhao)回(hui)。

不(bu)過(guo)，該司(si)提到(dao)中國未(wei)銷(xiao)售上述受(shou)影響批次，無需(xu)采(cai)取(qu)召回(hui)行動。

邁柯(ke)唯隸屬于瑞典(dian)Gentinge集團(tuan)，是全球(qiu)ECMO市場的(de)領跑者。根據(ju)MarketstandMarkets研究報告，邁柯(ke)唯、美敦力(li)、LivaNova是全球(qiu)ECMO市場前(qian)三(san)名。在2015年，這三(san)家公(gong)司(si)占據(ju)了(le)全球(qiu)ECMO設備市場65％-70％的(de)份(fen)額。

三家公(gong)司在國內市場更是(shi)居于壟斷(duan)地位，數據(ju)顯示邁(mai)柯唯(wei)，占據(ju)中國市場70%以上(shang)的份額；其次是(shi)美敦力(li)占10%；LivaNova占10%。