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 一、政策動向

●11部門聯合發布行動方案要求加快實現消除血吸蟲病目標

6月25日(ri)，國(guo)家疾控局、國(guo)家衛生健康(kang)委、科技部等11個部門(men)聯合發(fa)布《加快實(shi)現消除血吸(xi)蟲(chong)病目標(biao)行動方(fang)案（2023—2030年）》。方(fang)案提出(chu)，到(dao)2028年力(li)爭(zheng)所(suo)有血吸(xi)蟲(chong)病流行縣（市、區）達(da)到(dao)消除標(biao)準。

  《“健康中國2030”規(gui)劃綱(gang)要(yao)》提出(chu)，到2030年全國所有(you)流行(xing)縣(xian)達到消(xiao)除血吸蟲病標(biao)(biao)準。目前，全國452個流行(xing)縣(xian)中75%的(de)(de)流行(xing)縣(xian)已達消(xiao)除標(biao)(biao)準。《方案》指出(chu)，排除不(bu)可預測的(de)(de)自(zi)然(ran)災害等(deng)突(tu)發事件影響，在(zai)持續(xu)加大(da)防(fang)治(zhi)力度(du)的(de)(de)基礎(chu)上，于2028年有(you)望提前實現(xian)《“健康中國2030”規(gui)劃綱(gang)要(yao)》提出(chu)的(de)(de)目標(biao)(biao)。

二、藥(yao)械審批

●定價320萬美元，首款杜氏肌營養不良癥基因療法獲批上市

近日，Sarepta Therapeutics宣布其基(ji)(ji)因療法Elevidys（SRP-9001）獲得(de)美國FDA加速(su)批準(zhun)上市，用于4-5歲攜(xie)帶(dai)抗肌萎縮蛋白(bai)基(ji)(ji)因突(tu)變(bian)的(de)(de)非臥床兒科杜氏肌營養不良癥(zheng)（DMD）患者（外顯(xian)子(zi)8和/或外顯(xian)子(zi)9上存在缺失突(tu)變(bian)的(de)(de)DMD兒童禁用），這也是目(mu)前(qian)世(shi)界上首款獲批用于DMD治(zhi)療的(de)(de)基(ji)(ji)因療法。

在Elevidys獲批(pi)(pi)前，全球有4款(kuan)治(zhi)療(liao)(liao)DMD的(de)(de)“外顯子(zi)跳躍”療(liao)(liao)法(fa)，包括Sarepta Therapeutics的(de)(de)Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的(de)(de)Viltepso（viltolarsen），這些療(liao)(liao)法(fa)能(neng)幫(bang)助(zhu)患者(zhe)產(chan)生部分功能(neng)性的(de)(de)抗肌(ji)(ji)萎縮蛋(dan)白，減輕肌(ji)(ji)肉的(de)(de)無力(li)和退化，但臨床療(liao)(liao)效(xiao)都并不(bu)理想，且(qie)僅(jin)能(neng)針(zhen)對約(yue)10%特定(ding)(ding)突變的(de)(de)患者(zhe)，定(ding)(ding)期(qi)注射給藥，每年(nian)費用(yong)接(jie)近100萬美元(yuan)。另值得(de)一提的(de)(de)是，Elevidys的(de)(de)初步定(ding)(ding)價(jia)為(wei)320萬美元(yuan)，成為(wei)史上第二貴的(de)(de)基因治(zhi)療(liao)(liao)產(chan)品，現階段最(zui)貴的(de)(de)基因療(liao)(liao)法(fa)為(wei)去年(nian)11月(yue)獲批(pi)(pi)的(de)(de)用(yong)于血友病治(zhi)療(liao)(liao)的(de)(de)產(chan)品Hemgenix，定(ding)(ding)價(jia)為(wei)350萬美元(yuan)。

●恒瑞醫藥CDK4/6抑制劑新適應癥獲批

6月26日，中國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥監局(ju)（NMPA）官網最新公示，恒瑞醫藥的CDK4/6抑制劑達爾西利的新適應(ying)癥上市申請(qing)已正式獲批。此(ci)次獲批的適應(ying)癥為：聯(lian)合(he)芳香化(hua)酶(mei)抑制劑作為初始(shi)治(zhi)療，適用于激素受體(ti)（HR）陽(yang)性、人(ren)表(biao)皮生(sheng)長因子受體(ti)2（HER2）陰性局(ju)部晚期或轉移(yi)性乳腺癌患(huan)者。

達(da)爾(er)西利(li)（SHR6390，dalpiciclib）是(shi)恒(heng)瑞醫(yi)藥研發的(de)一(yi)款口(kou)服、高(gao)效(xiao)、選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)(xing)小(xiao)分(fen)子(zi)CDK4/6抑制(zhi)劑。它能夠選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)(xing)地(di)抑制(zhi)CDK4/6激酶活性(xing)(xing)(xing)，進而(er)阻斷CDK4/6-Rb信(xin)號通(tong)路，誘導細胞G1期的(de)阻滯并(bing)選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)(xing)地(di)抑制(zhi)Rb高(gao)表達(da)腫瘤(liu)細胞的(de)增殖(zhi)，從而(er)達(da)到(dao)抗腫瘤(liu)的(de)作用。此(ci)外(wai)，該產品(pin)通(tong)過經典電子(zi)等排體替換引入哌啶結(jie)構，從而(er)避免了潛在的(de)肝臟毒(du)性(xing)(xing)(xing)。2022年1月，達(da)爾(er)西利(li)首次在中國獲批上市，聯合氟(fu)維司群用于(yu)治療HR陽性(xing)(xing)(xing)、HER2陰(yin)性(xing)(xing)(xing)、經內分(fen)泌治療后進展的(de)復(fu)發或轉(zhuan)移(yi)性(xing)(xing)(xing)乳腺癌。

●復星凱特CAR-T新適應癥在國內獲批

6月26日(ri)，中國(guo)國(guo)家藥監(jian)局（NMPA）官網(wang)最新(xin)公(gong)示(shi)，復星凱特遞交的(de)阿(a)基侖賽注射液新(xin)適應(ying)癥上(shang)市(shi)申請(qing)已正式獲批(pi)。根(gen)據中國(guo)國(guo)家藥監(jian)局藥品審(shen)(shen)評(ping)中心（CDE）優先審(shen)(shen)評(ping)公(gong)示(shi)，該產(chan)品此次獲批(pi)適應(ying)癥為(wei)：一線免疫化(hua)療(liao)無效或在一線免疫化(hua)療(liao)后12個月內復發的(de)成人大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

阿基(ji)侖(lun)賽注射液是復星凱特于2017年從吉利德科學（Gilead Sciences）旗下公司Kite Pharma引進Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技(ji)術(shu)、并獲授權在(zai)中(zhong)國進行本地化生產的(de)靶向CD19自體CAR-T細胞(bao)(bao)治療(liao)產品。CAR-T免疫細胞(bao)(bao)治療(liao)是通過基(ji)因(yin)工程修(xiu)飾患者自體T細胞(bao)(bao)，以表(biao)達靶向腫瘤抗原的(de)嵌合抗原受(shou)體分子，由激活的(de)T細胞(bao)(bao)介導殺傷腫瘤細胞(bao)(bao)。

三、資本(ben)市場

●基石藥業首席執行官楊建新再次增持46萬股

6月(yue)26日(ri)(ri)，基石(shi)藥業發(fa)布公(gong)(gong)告稱，公(gong)(gong)司首席執(zhi)(zhi)行(xing)(xing)(xing)官兼執(zhi)(zhi)行(xing)(xing)(xing)董事(shi)楊(yang)建(jian)新(xin)(xin)博士增持公(gong)(gong)司股份(fen)。公(gong)(gong)告顯(xian)示，楊(yang)建(jian)新(xin)(xin)博士分別于(yu)2023年6月(yue)19日(ri)(ri)及6月(yue)20日(ri)(ri)以(yi)其自有資(zi)金在(zai)(zai)公(gong)(gong)開市場上購買合共(gong)460,000股股份(fen)。進行(xing)(xing)(xing)該股份(fen)購買后，楊(yang)博士持有合共(gong)相當于(yu)本公(gong)(gong)司于(yu)本公(gong)(gong)告日(ri)(ri)期的已(yi)發(fa)行(xing)(xing)(xing)股本總額約3.58%的股份(fen)。據了(le)解，今年5月(yue)中旬(xun)，楊(yang)建(jian)新(xin)(xin)就(jiu)曾增持62.9萬(wan)股。楊(yang)建(jian)新(xin)(xin)自2022年8月(yue)接任首席執(zhi)(zhi)行(xing)(xing)(xing)官以(yi)來以(yi)其自有資(zi)金在(zai)(zai)公(gong)(gong)開市場上購買合共(gong)3,732,500股股份(fen)，買入價格區間(jian)為港幣2.55到4.60。

●Aureka完成千萬美元種子輪融資

近日， Aureka Biotechnologies（下稱(cheng)“Aureka”）完成了由險峰旗云(yun)和紐爾(er)利(li)資(zi)本共同投資(zi)的千萬美元種子輪(lun)融資(zi)。本輪(lun)融資(zi)后，Aureka將進一(yi)步(bu)(bu)加(jia)速其(qi)AI+高通(tong)量數字生物技術大分子藥物開發(fa)平(ping)臺的搭建(jian)和尋(xun)找藥物設(she)計(ji)通(tong)用法則(ze)的研究步(bu)(bu)伐。

Aureka的技術平臺依托高通量單(dan)B細胞(bao)功(gong)能(neng)篩選技術、基(ji)于合成生物學(xue)的蛋白快(kuai)速進化技術，結(jie)合結(jie)構啟發(fa)(fa)式的AI建模和(he)設計技術，打造了(le)數(shu)據驅(qu)動(dong)的干濕閉環智能(neng)免疫療法發(fa)(fa)現(xian)平臺，從而顯著提升了(le)藥物研發(fa)(fa)的精準度和(he)效率(lv)。

●合成生物學龍頭擬定增募資不超過66億元

6月25日，合成生物學(xue)龍(long)頭公(gong)(gong)司(si)凱賽(sai)生物發布公(gong)(gong)告稱，其擬進(jin)行一(yi)輪定增，已經通(tong)過(guo)董事會(hui)批準，尚需獲得公(gong)(gong)司(si)股東大會(hui)審議通(tong)過(guo)、上海證(zheng)券交(jiao)易所審核通(tong)過(guo)并(bing)經中(zhong)國證(zheng)監(jian)會(hui)作(zuo)出同意注冊決定后(hou)方可(ke)實施。

 本(ben)次向(xiang)特定(ding)對(dui)(dui)象(xiang)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)的(de)(de)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)對(dui)(dui)象(xiang)為(wei)(wei)(wei)上(shang)(shang)海(hai)曜勤(qin)（擬設立），系發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)人(ren)(ren)凱(kai)(kai)賽生(sheng)(sheng)物(wu)實際控制人(ren)(ren) XIUCAI LIU（劉(liu)修才）家庭控制的(de)(de)企業，發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)對(dui)(dui)象(xiang)以人(ren)(ren)民幣現金方式認購凱(kai)(kai)賽生(sheng)(sheng)物(wu)本(ben)次發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)的(de)(de)股(gu)票，本(ben)次向(xiang)特定(ding)對(dui)(dui)象(xiang)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)構成(cheng)關聯交易。向(xiang)特定(ding)對(dui)(dui)象(xiang)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)股(gu)票募集(ji)資(zi)金總額不(bu)超(chao)過(guo)人(ren)(ren)民幣66億元（含本(ben)數(shu)(shu)），扣除(chu)相關發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)費用后(hou)(hou)的(de)(de) 募集(ji)資(zi)金凈額擬全(quan)部(bu)用于補(bu)充流動資(zi)金及(ji)償(chang)還貸款。值得注意的(de)(de)是(shi)，本(ben)次發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)完成(cheng)后(hou)(hou)， 招(zhao)商局集(ji)團通過(guo)上(shang)(shang)海(hai)曜勤(qin)（擬設立）間(jian)接持有凱(kai)(kai)賽生(sheng)(sheng)物(wu)的(de)(de)股(gu)份預計(ji)超(chao)過(guo)5%，將成(cheng)為(wei)(wei)(wei)凱(kai)(kai)賽生(sheng)(sheng)物(wu)的(de)(de)關聯方。本(ben)次發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)的(de)(de)股(gu)票發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)價格為(wei)(wei)(wei)43.34元/股(gu)， 擬認購股(gu)數(shu)(shu)不(bu)超(chao)過(guo)152,284,263 股(gu)（含本(ben)數(shu)(shu)），不(bu)超(chao)過(guo)本(ben)次向(xiang)特定(ding)對(dui)(dui)象(xiang)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)前凱(kai)(kai)賽生(sheng)(sheng)物(wu)總股(gu)本(ben)的(de)(de)30%，最(zui)終發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)數(shu)(shu)量上(shang)(shang)限以中(zhong)國證監會同意注冊的(de)(de)發(fa)(fa)(fa)行(xing)(xing)數(shu)(shu)量上(shang)(shang)限為(wei)(wei)(wei)準。

四、行(xing)業大事(shi)

●FDA再次拒絕批準奧貝膽酸，Intercept將終止NASH領域投資

近日，Intercept宣布(bu)，FDA已經(jing)對該公(gong)司用于治療非酒精性脂肪(fang)性肝炎(yan)（NASH）引起的(de)肝硬化(hua)前纖維化(hua)的(de)奧(ao)貝膽(dan)酸（OCA）新(xin)藥(yao)申請發出了完全回應(ying)函（CRL）。FDA在CRL中表示，經(jing)審(shen)查確(que)定，奧(ao)貝膽(dan)酸不能以目前的(de)形式獲(huo)得批準。根據(ju)CRL的(de)內容，在NASH中重新(xin)提交OCA的(de)NDA至少需要成功(gong)完成REGENERATE研(yan)究的(de)長期結果(guo)階段。

這(zhe)次受挫后，Intercept決定停止所有與NASH相關的投資，重(zhong)組公司業務以加強其對罕見和嚴重(zhong)肝臟疾病的關注，并從(cong)2024年開(kai)始(shi)加速實現盈利。“這(zhe)顯(xian)然不是我(wo)們努力的結果，”Intercept總裁兼首席執行官Jerry Durso遺(yi)憾地表示，“但我(wo)為Intercept在推(tui)動NASH科學向前發展和使該(gai)領域更接近(jin)治療選擇方面所產生的影響(xiang)感到自豪(hao)。”