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 一、政策動向

●CDE發布《新藥獲益-風險評估技術指導原則》

6月25日，國家(jia)藥(yao)監(jian)局藥(yao)審(shen)中心發布(bu)(bu)關于發布(bu)(bu)《新藥(yao)獲(huo)益-風險評估技術指導原(yuan)則》的通告（2023年第36號）。

 為進一步規(gui)范(fan)和指(zhi)導藥物臨床(chuang)研(yan)發(fa)和評(ping)價(jia)中的(de)獲(huo)益-風險評(ping)估(gu)，提(ti)供可(ke)參考的(de)技術(shu)規(gui)范(fan)，在國家藥品監督(du)管(guan)理局的(de)部署下，藥審(shen)中心組織制定了《新(xin)藥獲(huo)益-風險評(ping)估(gu)技術(shu)指(zhi)導原(yuan)則(ze)》（見附件）。根據(ju)《國家藥監局綜合司關于印發(fa)藥品技術(shu)指(zhi)導原(yuan)則(ze)發(fa)布程序的(de)通知》（藥監綜藥管(guan)〔2020〕9號(hao)）要求，經國家藥品監督(du)管(guan)理局審(shen)查同(tong)意(yi)，現予發(fa)布，自發(fa)布之(zhi)日起施行。

批(pi)導原則明確，獲益(yi)(yi)-風(feng)險(xian)(xian)評(ping)估是根據藥(yao)(yao)物顯示的(de)(de)獲益(yi)(yi)與風(feng)險(xian)(xian)特(te)征，針(zhen)對(dui)擬定適應癥判定其(qi)預(yu)期獲益(yi)(yi)是否大于(yu)風(feng)險(xian)(xian)，并做出決(jue)策的(de)(de)過程(cheng)。獲益(yi)(yi)是指藥(yao)(yao)物對(dui)目標人群產生(sheng)(sheng)的(de)(de)任何(he)有益(yi)(yi)影響，例如(ru)延(yan)長生(sheng)(sheng)存期、治愈疾(ji)(ji)病(bing)(bing)、改(gai)善疾(ji)(ji)病(bing)(bing)、延(yan)緩(huan)疾(ji)(ji)病(bing)(bing)進(jin)展、改(gai)善功能或(huo)生(sheng)(sheng)活質量、緩(huan)解癥狀、預(yu)防疾(ji)(ji)病(bing)(bing)、提高患者依從(cong)性(xing)。風(feng)險(xian)(xian)是與藥(yao)(yao)品(pin)質量、安全性(xing)或(huo)藥(yao)(yao)效(xiao)相關的(de)(de)，涉及患者或(huo)公眾健(jian)康的(de)(de)不良(liang)事(shi)件和其(qi)他(ta)不利影響的(de)(de)可(ke)能性(xing)，主(zhu)要(yao)從(cong)頻率和/或(huo)嚴(yan)重程(cheng)度(du)等方(fang)面進(jin)行評(ping)價。 

獲益-風險評估貫(guan)穿(chuan)于藥(yao)(yao)物的全生命周期中(zhong)，是藥(yao)(yao)物臨床研發(fa)、上市申請和上市后監管決策的重要(yao)考慮因素(su)。 

此外，批導原則還要求在上市申請(qing)中，作為重要資料的一部分，申請(qing)人需提交“藥物(wu)獲益(yi)和風險(xian)的總結，包(bao)括在說明書規定的適用人群和給藥方(fang)案等條件下(xia)獲益(yi)超過風險(xian)的依據”。

二、藥械審批

●中國獲批特醫食品增至125款

近(jin)日(ri)，國家(jia)市場監督(du)管(guan)理總局(ju)食品審(shen)評中(zhong)心(xin)發布了6家(jia)企業10款(kuan)特殊醫學(xue)用途(tu)配方食品批(pi)件（決定書）郵(you)寄詳情單(dan)，包括(kuo)青島圣(sheng)桐3款(kuan)、遼寧海思(si)科制藥1款(kuan)、吉林麥孚2款(kuan)、西安力邦1款(kuan)、江中(zhong)藥業2款(kuan)、愛優(you)諾1款(kuan)。據(ju)悉，這10款(kuan)產品均已通(tong)過國家(jia)市場監管(guan)總局(ju)注(zhu)冊審(shen)批(pi)，至(zhi)此，我(wo)國獲批(pi)的特醫產品增至(zhi)125款(kuan)。

●軒竹生物新一代質子泵抑制劑國內獲批上市

6月(yue)25日，中國國家藥(yao)監局（NMPA）官網公示，四環醫藥(yao)旗(qi)下控(kong)股(gu)子公司軒竹(zhu)生物研(yan)發的(de)安奈拉唑(zuo)鈉腸(chang)(chang)溶(rong)片(pian)（曾用名：安納拉唑(zuo)鈉腸(chang)(chang)溶(rong)片(pian)）上市申請(qing)已獲(huo)得批準，用于治療(liao)十二指腸(chang)(chang)潰瘍。公開資(zi)料顯示，安奈拉唑(zuo)鈉腸(chang)(chang)溶(rong)片(pian)為新一代質子泵抑制劑(ji)（PPI）類藥(yao)物。

●貝達藥業伏羅尼布片國獲批上市

6月(yue)25日，中(zhong)國(guo)國(guo)家藥(yao)(yao)監(jian)(jian)局（NMPA）官網(wang)公(gong)示，國(guo)家藥(yao)(yao)品(pin)(pin)監(jian)(jian)督管(guan)理局批準貝達(da)藥(yao)(yao)業股(gu)份有限公(gong)司申(shen)報的1類創新藥(yao)(yao)伏羅(luo)尼布片(pian)（商品(pin)(pin)名：伏美(mei)納）上市。該藥(yao)(yao)品(pin)(pin)與依維(wei)莫司聯合(he)，用(yong)于既往接(jie)受過酪氨酸(suan)激酶抑制劑治(zhi)療失敗的晚期腎細胞癌(ai)患(huan)者。

伏羅尼布為多(duo)靶點受體酪氨(an)酸(suan)激酶(mei)抑制(zhi)(zhi)劑，對VEGFR2、KIT、PDGFR、FLT3和RET均有較強(qiang)的(de)抑制(zhi)(zhi)作用，主要(yao)通過抑制(zhi)(zhi)新生血管形成(cheng)發揮抗腫瘤作用。該藥品的(de)上市為晚(wan)期(qi)腎細胞癌患者提供了新的(de)治(zhi)療選(xuan)擇。

●輝瑞JAK3抑制劑“利特昔替尼”獲批 治療青少年和成人斑禿

6月23日，輝瑞宣布FDA已批(pi)準其JAK3抑制劑(ji)Ritlecitinib（利特(te)昔替尼膠囊(nang)）上市，用(yong)于治療12歲(sui)及(ji)以上青(qing)少年(nian)和成人斑禿(tu)。

Ritlecitinib是一(yi)款每日1次(ci)的(de)口服特異性(xing)JAK3/TEC抑制劑，對表達于(yu)肝細(xi)胞癌（TEC）激(ji)酶家(jia)族中的(de)酪(lao)氨酸激(ji)酶成員和Janus激(ji)酶3（JAK3）具(ju)有高選擇(ze)性(xing)，可阻斷導(dao)致斑(ban)(ban)禿(tu)的(de)信號分(fen)子和免疫細(xi)胞活(huo)性(xing)，從而抑制免疫系(xi)統殺(sha)傷毛囊細(xi)胞以達到(dao)治療斑(ban)(ban)禿(tu)的(de)目的(de)。與第一(yi)代(dai)泛JAK抑制劑相比，Ritlecitinib在降低毒性(xing)方(fang)面更有優勢。

臨床研究結果(guo)顯示，23%接受50mg Litfulo治(zhi)療的(de)患者(zhe)在6個月(yue)后頭皮毛(mao)發(fa)覆蓋達(da)80%或以上（SALT≤20），而(er)此數值在安慰劑組僅為1.6%，青少年（12-17歲）和成人（18歲及以上）使(shi)用(yong)Litfulo的(de)療效和安全性一致(zhi)，同時(shi)，藥物(wu)安全性與耐藥性良好，常見的(de)不良反應為頭痛(tong)、鼻咽炎(yan)與上呼吸道(dao)感染。

去(qu)年6月，FDA批準了禮(li)來JAK抑制劑(ji)(ji)baricitinib（Olumiant/巴瑞替(ti)尼(ni)）口服片劑(ji)(ji)用(yong)于(yu)治療嚴重斑(ban)禿(tu)，不過適用(yong)人群為成年患者。

三、資本市(shi)場

●億騰醫藥第四次沖刺港股

近日(ri)，億騰醫藥（Edding Group）再次遞交招股書，準備(bei)在港交所上市(shi)。

億(yi)騰醫藥于2021年4月首次遞(di)交招股書(shu)，這是第四次遞(di)交招股書(shu)。億(yi)騰醫藥成立(li)于2001年，從第一款產品，到建立(li)起涵蓋抗感染、心血管、呼吸系(xi)統(tong)三大核心治療領域。

●沃森生物：天津藍沃擬轉讓玉溪沃森3.49%股權

近日(ri)，沃(wo)(wo)森(sen)生物發布公告，天(tian)津(jin)藍(lan)沃(wo)(wo)擬將(jiang)其所持(chi)有(you)(you)的公司(si)控股(gu)(gu)子公司(si)玉溪沃(wo)(wo)森(sen)3.49%股(gu)(gu)權轉(zhuan)讓(rang)(rang)(rang)給揚(yang)州經開國(guo)聯(lian)碩盈(ying)醫(yi)療投資合(he)伙企業（有(you)(you)限合(he)伙）、深(shen)圳市盈(ying)吉創業投資合(he)伙企業（有(you)(you)限合(he)伙），股(gu)(gu)權轉(zhuan)讓(rang)(rang)(rang)價款合(he)計為6.3億元。沃(wo)(wo)森(sen)生物董事(shi)會(hui)同意公司(si)放棄天(tian)津(jin)藍(lan)沃(wo)(wo)本次擬轉(zhuan)讓(rang)(rang)(rang)的玉溪沃(wo)(wo)森(sen)股(gu)(gu)權的優先購買權，并(bing)簽署股(gu)(gu)權轉(zhuan)讓(rang)(rang)(rang)協(xie)議(yi)及相關附(fu)屬文件。

四、行業(ye)大事

●歐洲藥品管理局（EMA）：GLP-1類藥物或存在甲狀腺癌風險

近(jin)日，在藥物(wu)警戒風險(xian)(xian)評(ping)估委員會（PRAC）的建議下，歐洲藥品(pin)管(guan)理局（EMA）發布了(le)關于GLP-1類(lei)藥物(wu)的安全(quan)信號，認(ren)為GLP-1藥物(wu)具有(you)潛在的引起甲狀腺癌的風險(xian)(xian)，涉及包括諾(nuo)和(he)諾(nuo)德、禮來(lai)、阿斯利康、賽諾(nuo)菲等(deng)擁(yong)有(you)GLP-1類(lei)藥物(wu)的企業。監管(guan)機(ji)構要求這些公司在7月26日之前(qian)提交更多信息。