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 一、政策動向(xiang)

●國家藥監局藥審中心赴上海調研罕見病用藥

4月(yue)17日，據國家(jia)藥監局(ju)(ju)藥審(shen)(shen)中(zhong)心(xin)消息，按(an)照國家(jia)藥監局(ju)(ju)關于加快推動罕見病(bing)用藥審(shen)(shen)評審(shen)(shen)批(pi)的工作部署，為進一步加大(da)對罕見病(bing)藥物研(yan)發的鼓勵和支持力度，充分發揮國家(jia)藥監局(ju)(ju)藥品(pin)審(shen)(shen)評檢查長三角(jiao)分中(zhong)心(xin)（以下簡稱藥品(pin)長三角(jiao)分中(zhong)心(xin)）監管優(you)勢和特色，2023年(nian)4月(yue)6日至7日，藥審(shen)(shen)中(zhong)心(xin)副(fu)主任(ren)楊志敏帶隊前(qian)往上海(hai)調研(yan)罕見病(bing)用藥需求及產(chan)業發展情況。

楊志敏一(yi)(yi)行(xing)(xing)先后來(lai)到藥(yao)(yao)(yao)品長(chang)三角(jiao)分(fen)中(zhong)(zhong)心(xin)、國(guo)家(jia)兒童(tong)(tong)醫(yi)(yi)學(xue)(xue)(xue)中(zhong)(zhong)心(xin)/上海(hai)交通(tong)大學(xue)(xue)(xue)醫(yi)(yi)學(xue)(xue)(xue)院附屬上海(hai)兒童(tong)(tong)醫(yi)(yi)學(xue)(xue)(xue)中(zhong)(zhong)心(xin)、中(zhong)(zhong)國(guo)醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)工(gong)(gong)業(ye)(ye)研(yan)(yan)(yan)(yan)究總院、上海(hai)醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)中(zhong)(zhong)央研(yan)(yan)(yan)(yan)究院，聽取(qu)長(chang)三角(jiao)地區(qu)罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)用(yong)藥(yao)(yao)(yao)研(yan)(yan)(yan)(yan)發及生產(chan)情況(kuang)介紹，實地考察罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)用(yong)藥(yao)(yao)(yao)研(yan)(yan)(yan)(yan)發平臺運行(xing)(xing)情況(kuang)。在本次調(diao)(diao)研(yan)(yan)(yan)(yan)過(guo)程中(zhong)(zhong)，藥(yao)(yao)(yao)審(shen)(shen)中(zhong)(zhong)心(xin)與中(zhong)(zhong)國(guo)食品藥(yao)(yao)(yao)品國(guo)際交流(liu)中(zhong)(zhong)心(xin)共同(tong)組織了(le)(le)兒童(tong)(tong)罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)用(yong)藥(yao)(yao)(yao)需求及臨(lin)(lin)床(chuang)研(yan)(yan)(yan)(yan)究策略座談會，與一(yi)(yi)線醫(yi)(yi)務工(gong)(gong)作(zuo)者、臨(lin)(lin)床(chuang)研(yan)(yan)(yan)(yan)究人員及有(you)關(guan)企業(ye)(ye)代表進行(xing)(xing)了(le)(le)深入交流(liu)，詳細了(le)(le)解(jie)了(le)(le)罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)用(yong)藥(yao)(yao)(yao)臨(lin)(lin)床(chuang)需求，并(bing)就罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)臨(lin)(lin)床(chuang)試(shi)驗開展情況(kuang)進行(xing)(xing)了(le)(le)研(yan)(yan)(yan)(yan)討。針對(dui)企業(ye)(ye)在罕(han)(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)研(yan)(yan)(yan)(yan)發注(zhu)冊方面遇到的實際問題，調(diao)(diao)研(yan)(yan)(yan)(yan)人員一(yi)(yi)一(yi)(yi)進行(xing)(xing)了(le)(le)解(jie)答。此外，調(diao)(diao)研(yan)(yan)(yan)(yan)人員還聽取(qu)了(le)(le)藥(yao)(yao)(yao)品長(chang)三角(jiao)分(fen)中(zhong)(zhong)心(xin)審(shen)(shen)評(ping)工(gong)(gong)作(zuo)和服務區(qu)域(yu)產(chan)業(ye)(ye)發展有(you)關(guan)介紹，并(bing)進行(xing)(xing)了(le)(le)指導(dao)。

下一(yi)步，藥審中心將認(ren)真按照國家(jia)局部(bu)署要(yao)求，結合此次調研情(qing)況和(he)有關(guan)部(bu)門提出的意(yi)見建議，進一(yi)步優化審評流程(cheng)，完善(shan)審評標準體(ti)系，加(jia)大對罕見病藥物研發的鼓勵(li)和(he)支(zhi)持力度，推(tui)動更多新(xin)藥好藥加(jia)快上市。

二、藥械(xie)審批(pi)

●艾伯維JAK抑制劑“烏帕替尼”在歐盟獲批治療克羅恩病

4月17日，艾(ai)伯維（AbbVie）宣布，歐盟委員會(hui)（EC）批(pi)準(zhun)其JAK抑制(zhi)劑(ji)Rinvoq（烏帕(pa)替(ti)尼）用于治療(liao)(liao)中重度活動性克(ke)羅恩(en)病成(cheng)年患者，這(zhe)些患者對常規治療(liao)(liao)或生物制(zhi)劑(ji)不反(fan)應或不耐受。根據艾(ai)伯維新聞(wen)稿，這(zhe)是烏帕(pa)替(ti)尼獲得歐盟批(pi)準(zhun)的(de)第7個(ge)適(shi)應癥，此次批(pi)準(zhun)也使其成(cheng)為歐盟首(shou)個(ge)且唯(wei)一(yi)一(yi)個(ge)被批(pi)準(zhun)用于治療(liao)(liao)中度至(zhi)重度活動性克(ke)羅恩(en)病成(cheng)年患者的(de)口服JAK抑制(zhi)劑(ji)。

●百吉生物自體T細胞產品在美國獲批臨床

4月(yue)17日，百吉生物宣布，公司第二條(tiao)產品(pin)管線EBV陽(yang)性(xing)淋(lin)巴瘤(liu)適應癥(zheng)1/2期臨(lin)(lin)床試驗申請(qing)已獲得批準(zhun)。這是(shi)一款針對EBV陽(yang)性(xing)鼻(bi)咽(yan)癌和淋(lin)巴瘤(liu)的基因(yin)修飾(shi)的自(zi)體T細(xi)胞制品(pin)，剛(gang)于上周在中(zhong)國獲批臨(lin)(lin)床。

據百吉生物(wu)介紹，EB病(bing)毒(du)（EBV）感染全球近95％人口，已(yi)被(bei)世(shi)界衛生組(zu)織定義為(wei)I類致(zhi)癌(ai)物(wu)，與其相(xiang)關的(de)腫瘤主要包括鼻咽癌(ai)、胃癌(ai)、肺癌(ai)、淋巴(ba)瘤和淋巴(ba)細胞(bao)增生性疾病(bing)等。由于EBV具有明(ming)確(que)(que)的(de)嗜(shi)淋巴(ba)細胞(bao)特(te)性，對于免疫系統受損(sun)(sun)，特(te)別是T細胞(bao)功能受損(sun)(sun)的(de)人群，EBV被(bei)確(que)(que)認(ren)可以直(zhi)接(jie)誘發(fa)淋巴(ba)細胞(bao)癌(ai)變。部分骨(gu)髓移植或者(zhe)經(jing)過抗CD7 CAR-T治療后的(de)患(huan)者(zhe)，體內(nei)EBV出現重新(xin)激活甚(shen)至發(fa)展為(wei)EBV陽(yang)性淋巴(ba)瘤。

●康希諾生物二價新冠mRNA疫苗獲得臨床試驗批件

4月16日康希諾生物(wu)宣布，近日，康希諾生物(wu)二價新(xin)型冠(guan)狀病(bing)毒mRNA疫(yi)苗(miao)（以下(xia)簡稱“二價新(xin)冠(guan)mRNA疫(yi)苗(miao)”）的(de)臨(lin)床試驗(yan)申請獲得國家藥(yao)品監(jian)督管理局核準簽發的(de)《藥(yao)物(wu)臨(lin)床試驗(yan)批件》。這是康希諾生物(wu)持續推進創(chuang)新(xin)型新(xin)冠(guan)疫(yi)苗(miao)研發與(yu)相關臨(lin)床工作(zuo)的(de)又一重(zhong)大(da)進展。

康希諾生物二價(jia)新(xin)(xin)(xin)冠(guan)mRNA疫(yi)(yi)苗(miao)由公司(si)第一(yi)代廣譜新(xin)(xin)(xin)冠(guan)mRNA疫(yi)(yi)苗(miao)和(he)基于(yu)Omicron BA.4/5變體的新(xin)(xin)(xin)冠(guan)mRNA疫(yi)(yi)苗(miao)組(zu)成，臨床(chuang)上擬用于(yu)預防新(xin)(xin)(xin)冠(guan)肺炎。臨床(chuang)前研究(jiu)結果顯示，二價(jia)新(xin)(xin)(xin)冠(guan)mRNA疫(yi)(yi)苗(miao)相較于(yu)單價(jia)新(xin)(xin)(xin)冠(guan)疫(yi)(yi)苗(miao)對原(yuan)始毒(du)株(zhu)、Omicron BA.1、BA.2.75、BA.4/5和(he)XBB.1具有(you)更(geng)廣譜的中和(he)抗體反(fan)應。毒(du)理學研究(jiu)結果顯示其具有(you)較高的安全性(xing)，臨床(chuang)開發(fa)前景良好，在保護(hu)機(ji)體免(mian)受(shou)現有(you)變異株(zhu)感染方面(mian)具有(you)臨床(chuang)潛力。

三、資本市場

●荃信生物沖刺港股IPO

近(jin)日，江蘇荃信生物醫(yi)藥(yao)股份有限公司(si)遞交招股書，準備在港交所上(shang)市。

荃信生物專注于自免和過敏領(ling)域抗體藥物的(de)研(yan)發、產業(ye)(ye)化及商業(ye)(ye)拓展，力求(qiu)解決關注領(ling)域內的(de)藥物可及性(xing)(xing)和可負(fu)擔性(xing)(xing)問題(ti)。

基于完整的自(zi)主創(chuang)新能力，公司(si)已形成10余個創(chuang)新品(pin)種的產品(pin)管線，其中6個品(pin)種已處于臨床試驗階段，覆蓋銀屑病、特(te)應(ying)性皮(pi)炎、強直性脊柱炎、炎癥性腸病、系統性紅(hong)斑狼(lang)瘡(chuang)、哮(xiao)喘(chuan)等(deng)皮(pi)膚、呼吸(xi)、消化、風濕四大疾病領域(yu)。

●核心醫療獲近2億元C+輪融資

近期(qi)，全球(qiu)“人工心(xin)臟(zang)”領先(xian)企業，深圳核心(xin)醫(yi)療(liao)科(ke)技股份有限公司(si)獲近2億元C+輪(lun)(lun)融資(zi)(zi)(zi)，本輪(lun)(lun)融資(zi)(zi)(zi)由(you)正心(xin)谷資(zi)(zi)(zi)本領投、景林(lin)投資(zi)(zi)(zi)跟投。這是核心(xin)醫(yi)療(liao)繼(ji)2022年12月完(wan)成數億元C輪(lun)(lun)融資(zi)(zi)(zi)僅三個(ge)多月后(hou)，再獲資(zi)(zi)(zi)本加碼。

作為目前(qian)全(quan)球(qiu)(qiu)唯一(yi)一(yi)家同時布局植入(ru)式(shi)和介入(ru)式(shi)人工(gong)心臟產品的公司，核(he)心醫療(liao)在深(shen)耕行業十余年的頂(ding)尖專家團隊的帶(dai)領下，自創(chuang)立來便以創(chuang)新、質量、價值(zhi)為核(he)心驅動(dong)力，致力于為全(quan)球(qiu)(qiu)超(chao)6000萬心衰患者提供機(ji)械循環支持(chi)全(quan)面解決方案。

四、行業大事

●默沙東108億美元收購Prometheus

4月16日，默沙東(dong)聯(lian)合(he)Prometheus Biosciences宣布，兩家公司已經達成一(yi)項(xiang)最終協議，默沙東(dong)通(tong)過其(qi)子公司將(jiang)以每股200美元的價格收(shou)購(gou)Prometheus，對應收(shou)購(gou)總價約為108億美元。

Prometheus Biosciences成立于(yu)(yu)2016年，是一家處于(yu)(yu)臨床階段的(de)(de)生(sheng)物技術(shu)公司(si)，率先采用(yong)精準醫學方法發現(xian)、開發和商業(ye)化(hua)用(yong)于(yu)(yu)治療免疫介導疾(ji)病的(de)(de)新型治療和輔助診斷產品。

該公(gong)司的(de)(de)主要候(hou)選藥物(wu)PRA023是一種(zhong)針對(dui)腫(zhong)瘤壞死因子（TNF）類配(pei)體1A（TL1A）的(de)(de)人源化(hua)單克隆抗體（mAb），與腸道炎癥和纖維(wei)化(hua)有關。